Usprawnienie procesu opracowywania farmaceutyków
Skuteczne mapowanie całego ludzkiego genomu w Projekcie poznania genomu ludzkiego stworzyło szansę dla terapii celowanych na konkretne geny biorące udział w procesie chorobotwórczym. Jednak rewolucja służby zdrowia, jaka miała nastąpić dzięki osiągnięciom genomiki, nie do końca spełniła pokładane w niej nadzieje, po części z powodu złożoności potencjalnych celów oraz braku skoordynowania różnych platform technologicznych do terapii genowej.Opóźnienie w opracowaniu nowych leków prowadzi do wzrostu kosztów farmaceutyków dla użytkowników końcowych i nierzadko do wydłużenia okresu oczekiwania przez pacjentów na nowe i bardziej skuteczne terapie. Naukowcy z ośrodków europejskich próbują połączyć wiedzę kilku firm farmaceutycznych na różnych etapach procesu opracowywania leku, aby przyspieszyć identyfikację leków, które można by wykorzystać w celowanej terapii genowej.Projekt "Cele terapeutyczne w chorobach, interdyscyplinarna walidacja równoczesna, przyspieszone opracowania środków farmakologicznych" (PONT) zaprojektowano z myślą o wykorzystaniu aptamerów lub małych nici DNA wiążących specyficzne molekuły docelowe z dużym powinowactwem. Podstawowym celem projektu było wykorzystanie aptamerów do identyfikacji, w sposób możliwie najbardziej sprawny, związków o obiecującym klinicznym działaniu względem nowych lub trudnych celów genowych.Zastosowanie badań przesiewowych nad związkami na bazie aptameru w celu identyfikacji związków do stosowania w leczeniu raka wątrobowokomórkowego (HCC) wykazało aktywność wyselekcjonowanych związków w hodowli komórek oraz w organizmie myszy. Dzięki komercjalizacji wiedzy zdobytej w ramach projektu PONT związki o obiecującej aktywności powinny przejść z fazy przedklinicznej badań do fazy klinicznej w rozsądnej perspektywie czasowej, a w konsekwencji do użytku przez pacjentów przy umiarkowanych kosztach dla firm farmaceutycznych, konsumentów i placówek ochrony zdrowia.
