Racionalizar el proceso del descubrimiento de fármacos
El éxito de la cartografía de todo el genoma humano realizada en el marco del ambicioso Proyecto Genoma Humano creó la posibilidad de diseñar terapias dirigidas específicamente a los genes implicados en una enfermedad. Sin embargo, la revolución de la genómica médica no ha estado a la altura de las expectativas, en parte debido a la complejidad de los objetivos potenciales y la falta de coordinación entre las diferentes plataformas de tecnología génica. Los plazos necesarios para desarrollar fármacos provocan un aumento de los costes de los productos farmacéuticos que repercute tanto en términos económicos para sus usuarios finales como en tiempos de espera a menudo difíciles de gestionar para los tratamientos nuevos y más eficaces por parte de los pacientes. En este contexto, un consorcio científico europeo se propuso combinar la diversidad de experiencias y conocimientos de varias empresas en etapas específicas del proceso de descubrimiento de fármacos para poder acelerar la identificación de dianas génicas válidas para la terapia farmacológica. Los socios del proyecto PONT («Dianas terapéuticas contra enfermedades, validación multidisciplinaria en paralelo y descubrimiento acelerado de fármacos») pretendían sacar provecho a los aptámeros, unas pequeñas cadenas de ADN que se unen con una gran afinidad a moléculas diana específicas. El objetivo general era utilizar aptámeros para identificar de una manera racional compuestos con una actividad preclínica prometedora en genes diana novedosos o complicados. Tras aplicar técnicas de cribado basadas en aptámeros para identificar compuestos para el tratamiento del carcinoma hepatocelular (HCC), los investigadores lograron demostrar la actividad de los seleccionados en cultivos celulares y en ratones. La comercialización de los resultados del proyecto debería aportar en un plazo razonable compuestos con actividad preclínica prometedora para ensayos clínicos y, con el tiempo, para los pacientes, con un coste moderado para las empresas, los consumidores y las instituciones sanitarias.
