Rationalisierung der pharmakologischen Wirkstoffsuche
Die erfolgreiche Kartierung des gesamten menschlichen Genoms mit dem ehrgeizigen Humangenomprojekt hat das Potenzial für Therapien geschaffen, die auf bestimmte Gene abzielen, die an einer Krankheit beteiligt sind. Die Revolution im Gesundheitswesen durch die Genomik konnte die Erwartungen nicht erfüllen, was teilweise auf die Komplexität der potenziellen Target und die fehlende Koordinierung der verschiedenen Gentechnologieplattformen zurückzuführen ist. Verzögerungen bei der Arzneimittelentwicklung führen zu erhöhten Kosten der Medikamente für den Endverbraucher und häufig zu unkontrollierbaren Wartezeiten für neue und wirksamere Behandlungen für die Patienten. Europäische Forscher hatten es sich zum Ziel gesetzt, das unterschiedliche Know-how mehrerer Unternehmen bei spezifischen Schritten der Wirkstoffsuche zu vereinen, um die erfolgreiche Identifizierung von Target-Genen für medikamentöse Therapien zu beschleunigen. Das Projekt "Disease therapeutic targets, multidisciplinary parallel validation, accelerated drug discovery" (PONT) sollte Aptamere, d.h. kleine DNA-Stränge, die sich mit sehr hoher Affinität an spezifische Target-Moleküle binden, nutzen. Das übergeordnete Ziel bestand darin, Aptamere für eine rationelle Identifizierung der Wirkstoffe mit vielversprechender präklinischer Aktivität bei neuen oder schwierigen Gen-Targets zu verwenden. Bei der Anwendung des aptamerbasierten Substanz-Screenings zur Identifikation von Wirkstoffen für die Behandlung von hepatozellulären Karzinomen (HCC) konnte Aktivität der ausgewählten Wirkstoffe in Zellkulturen und bei Mäusen festgestellt werden. Durch die Kommerzialisierung des PONT-Know-hows müssten sich Wirkstoffe mit vielversprechender präklinischer Aktivität für klinische Versuche und letztendlich auch Patienten in einem vernünftigen Zeitraum und mit niedrigeren Kosten für Unternehmen, Verbraucher und Einrichtungen des Gesundheitswesens finden lassen.
