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Release of engineered extracellular vesicles for delivery of biotherapeutics

Projektbeschreibung

Entwicklung von In-situ-„Wirkstofffabriken“ zur Abgabe von Biotherapeutika

Nukleinsäurebasierte Therapeutika gewinnen als neue Behandlungsmöglichkeit für bisher unzureichend gedeckte medizinische Bedürfnisse an Relevanz, da sie die Expression von krankheitsauslösenden Proteinen verhindern und Krankheiten so auf der genetischen Ebene bekämpfen können. Sie sind unter anderem dadurch charakterisiert, dass sie in Nanoträgern verkapselt sein müssen, um Stabilität und eine effiziente Aufnahme in den Zellen zu gewährleisten. Ein vielversprechender Nanoträger für die Wirkstoffabgabe sind die sogenannten extrazellulären Vesikel (EV). Als native Nanopartikel zeichnen sie sich durch Immuntoleranz aus und sind zudem in der Lage, biologische Barrieren wie die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden. Das EU-finanzierte Projekt DELIVER zielt auf die Entwicklung von synthetischen Nanoträgern ab, um hepatische Zellen in vivo herzustellen. Diese Zellen sollen anschließend zur Entwicklung von spezifischen EV-produzierenden „Fabriken“ dienen, über die Biotherapeutika an gegenwärtig nicht erreichbare Organe abgegeben werden können. Langfristiges Ziel des Projektes ist der Aufbau einer Plattform für die In-situ-Herstellung von extrazellulären Vesikeln, die es ermöglichen soll, nahezu jedes biotherapeutische Produkt gezielt abzugeben.

Ziel

Nucleic acid-based medicines have opened a new avenue in drug discovery to target currently undruggable genes and to express therapeutic proteins, unlocking novel therapeutic options for a range of diseases, including neurodegeneration. However, they need to be encapsulated in nanocarriers to ensure their stability and efficient uptake into cells and tissues. Synthetic nanoparticles based on cell-penetrating peptides (CPPs) and, particularly, lipid nanoparticles (LNPs) have recently emerged as potent vectors for hepatic delivery. However, these systems fail to robustly target other organs in a safe manner.

Another promising nanocarrier for advanced drug delivery is extracellular vesicles (EVs) that have the ability to efficiently convey macromolecules into cells. As native nanoparticles, EVs benefit from immune tolerance as well as the ability to cross biological barriers to reach, for example, the brain. We have developed advanced strategies to bioengineer cells to generate EVs loaded with therapeutic RNAs and proteins. However, their production at scale is cumbersome and time consuming.

Here, I propose a platform development using synthetic nanocarriers to transiently engineer hepatic cells in vivo and harness EVs to functionally DELIVER biotherapeutics to currently unreachable, distant organs, focusing on brain. To achieve this, genetic constructs will be developed that allow for transient in situ engineering of cells in vivo and release of cargo (e.g. CRE)- laden EVs, displaying CNS-specific peptides, that can be functionally transported to distant organs, including brain. We will exploit the same strategy using CPP-based nanoformulations, recently developed in my lab, injected locally in brain to secrete EVs loaded with the disease-relevant protein GBA1 as a treatment strategy for Parkinson´s disease.

Long-term this novel project has enormous potential, as any engineered EV could be produced in situ and be used for delivery of virtually any biotherapeutics.

Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)

CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.

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Schlüsselbegriffe

Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).

Programm/Programme

Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.

Thema/Themen

Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.

Finanzierungsplan

Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.

ERC-COG - Consolidator Grant

Alle im Rahmen dieses Finanzierungsinstruments finanzierten Projekte anzeigen

Aufforderung zur Vorschlagseinreichung

Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.

(öffnet in neuem Fenster) ERC-2020-COG

Alle im Rahmen dieser Aufforderung zur Einreichung von Vorschlägen finanzierten Projekte anzeigen

Gastgebende Einrichtung

KAROLINSKA INSTITUTET
Netto-EU-Beitrag

Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.

€ 2 000 000,00
Adresse
NOBELS VAG 5
171 77 STOCKHOLM
Schweden

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Region
Östra Sverige Stockholm Stockholms län
Aktivitätstyp
Higher or Secondary Education Establishments
Links
Gesamtkosten

Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.

€ 2 000 000,00

Begünstigte (1)

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