Skip to main content
Vai all'homepage della Commissione europea (si apre in una nuova finestra)
italiano italiano
CORDIS - Risultati della ricerca dell’UE
CORDIS

Release of engineered extracellular vesicles for delivery of biotherapeutics

Descrizione del progetto

Creare «fabbriche» di farmaci in situ per la somministrazione di bioterapie

Le terapie a base di acido nucleico rappresentano un trattamento emergente per le esigenze mediche non soddisfatte, intervenendo su malattie a livello genetico impedendo l’espressione di proteine che provocano la malattia stessa. Una delle loro caratteristiche consiste nel fatto che hanno bisogno di essere incapsulate in nanovettori per garantire stabilità e l’assorbimento efficiente nelle cellule. Un nanovettore promettente per la somministrazione di farmaci è rappresentato dalle vescicole extracellulari, che traggono vantaggio dalla tolleranza immunitaria in quanto nanoparticelle native, oltre a essere anche in grado di attraversare barriere biologiche, quali la barriera ematoencefalica. Il progetto DELIVER, finanziato dall’UE, si propone di sviluppare nanovettori sintetici per ingegnerizzare temporaneamente cellule epatiche in vivo e trasformarle in «fabbriche» specifiche che producono tali vescicole volte a fornire bioterapie agli organi attualmente irraggiungibili. L’obiettivo a lungo termine del progetto è quello di creare una piattaforma per la progettazione di vescicole extracellulari in situ, consentendo la somministrazione di pressoché qualsiasi prodotto bioterapeutico.

Obiettivo

Nucleic acid-based medicines have opened a new avenue in drug discovery to target currently undruggable genes and to express therapeutic proteins, unlocking novel therapeutic options for a range of diseases, including neurodegeneration. However, they need to be encapsulated in nanocarriers to ensure their stability and efficient uptake into cells and tissues. Synthetic nanoparticles based on cell-penetrating peptides (CPPs) and, particularly, lipid nanoparticles (LNPs) have recently emerged as potent vectors for hepatic delivery. However, these systems fail to robustly target other organs in a safe manner.

Another promising nanocarrier for advanced drug delivery is extracellular vesicles (EVs) that have the ability to efficiently convey macromolecules into cells. As native nanoparticles, EVs benefit from immune tolerance as well as the ability to cross biological barriers to reach, for example, the brain. We have developed advanced strategies to bioengineer cells to generate EVs loaded with therapeutic RNAs and proteins. However, their production at scale is cumbersome and time consuming.

Here, I propose a platform development using synthetic nanocarriers to transiently engineer hepatic cells in vivo and harness EVs to functionally DELIVER biotherapeutics to currently unreachable, distant organs, focusing on brain. To achieve this, genetic constructs will be developed that allow for transient in situ engineering of cells in vivo and release of cargo (e.g. CRE)- laden EVs, displaying CNS-specific peptides, that can be functionally transported to distant organs, including brain. We will exploit the same strategy using CPP-based nanoformulations, recently developed in my lab, injected locally in brain to secrete EVs loaded with the disease-relevant protein GBA1 as a treatment strategy for Parkinson´s disease.

Long-term this novel project has enormous potential, as any engineered EV could be produced in situ and be used for delivery of virtually any biotherapeutics.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.

È necessario effettuare l’accesso o registrarsi per utilizzare questa funzione

Parole chiave

Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).

Programma(i)

Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.

Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

ERC-COG - Consolidator Grant

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

(si apre in una nuova finestra) ERC-2020-COG

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bando

Istituzione ospitante

KAROLINSKA INSTITUTET
Contributo netto dell'UE

Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.

€ 2 000 000,00
Indirizzo
NOBELS VAG 5
171 77 STOCKHOLM
Svezia

Mostra sulla mappa

Regione
Östra Sverige Stockholm Stockholms län
Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Collegamenti
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

€ 2 000 000,00

Beneficiari (1)

Il mio fascicolo 0 0