Opis projektu
Wytwarzanie leków in situ na potrzeby dostarczania bioterapeutyków
Środki lecznicze oparte na kwasach nukleinowych to nowa odpowiedź na niezaspokojone dotąd potrzeby medyczne. Umożliwiają one walkę z chorobami na poziomie genetycznym, zapobiegając ekspresji białek wywołujących schorzenia. By zapewnić stabilność tych leków i ich efektywne wchłanianie do wnętrza komórek, muszą być one umieszczane w nanonośnikach. Obiecującymi nanonośnikami do wykorzystania w dostarczaniu leków są pęcherzyki zewnątrzkomórkowe (ang. extracellular vesicle, EV). Te nanocząstki natywne dla organizmu są tolerowane przez układ odpornościowy i są w stanie przenikać przez bariery biologiczne, w tym barierę krew–mózg. Zespół finansowanego ze środków UE projektu DELIVER zamierza opracować syntetyczne nanonośniki, dzięki którym będzie można tymczasowo modyfikować hepatocyty in vivo tak, by wytwarzały konkretne EV na potrzeby dostarczania bioterapeutyków do niedostępnych obecnie narządów. Długoterminowym celem projektu jest utworzenie platformy do modyfikacji EV in situ, która umożliwi dostarczanie praktycznie każdego produktu bioterapeutycznego.
Cel
Nucleic acid-based medicines have opened a new avenue in drug discovery to target currently undruggable genes and to express therapeutic proteins, unlocking novel therapeutic options for a range of diseases, including neurodegeneration. However, they need to be encapsulated in nanocarriers to ensure their stability and efficient uptake into cells and tissues. Synthetic nanoparticles based on cell-penetrating peptides (CPPs) and, particularly, lipid nanoparticles (LNPs) have recently emerged as potent vectors for hepatic delivery. However, these systems fail to robustly target other organs in a safe manner.
Another promising nanocarrier for advanced drug delivery is extracellular vesicles (EVs) that have the ability to efficiently convey macromolecules into cells. As native nanoparticles, EVs benefit from immune tolerance as well as the ability to cross biological barriers to reach, for example, the brain. We have developed advanced strategies to bioengineer cells to generate EVs loaded with therapeutic RNAs and proteins. However, their production at scale is cumbersome and time consuming.
Here, I propose a platform development using synthetic nanocarriers to transiently engineer hepatic cells in vivo and harness EVs to functionally DELIVER biotherapeutics to currently unreachable, distant organs, focusing on brain. To achieve this, genetic constructs will be developed that allow for transient in situ engineering of cells in vivo and release of cargo (e.g. CRE)- laden EVs, displaying CNS-specific peptides, that can be functionally transported to distant organs, including brain. We will exploit the same strategy using CPP-based nanoformulations, recently developed in my lab, injected locally in brain to secrete EVs loaded with the disease-relevant protein GBA1 as a treatment strategy for Parkinson´s disease.
Long-term this novel project has enormous potential, as any engineered EV could be produced in situ and be used for delivery of virtually any biotherapeutics.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne neurobiologia
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne biochemia biocząsteczki białka
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka RNA
- inżynieria i technologia nanotechnologia nanomateriały
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna neurologia choroba Parkinsona
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Słowa kluczowe
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
ERC-COG - Consolidator Grant
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2020-COG
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaInstytucja przyjmująca
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
171 77 STOCKHOLM
Szwecja
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.