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Design, synthesis and biological evaluation of PROteolysis-TArgeting Chimeric (PROTAC) molecules as anticancer agents

Descrizione del progetto

Una tecnologia chimerica di bersagliamento della proteolisi nello sviluppo di farmaci antitumorali

I tradizionali inibitori antitumorali a piccole molecole sono una potente risorsa per la chemioterapia, ma incontrano spesso problemi quali la farmacoresistenza dovuta ad alterazioni del bersaglio, apoptosi inefficace o attivazione di percorsi diversi. Le chimere che bersagliano la proteolisi (PROTACs, proteolysis-targeting chimeras) rappresentano un promettente approccio alla prevenzione della farmacoresistenza in quanto provocano la degradazione del bersaglio, riducendo l’esposizione sistemica ai farmaci e altri effetti collaterali potenziali. Le molecole chimeriche sono costituite dal dominio che si lega alla proteina bersaglio della degradazione e da quello che si lega all’ubiquitina ligasi E3. Il progetto PROTACs, finanziato dall’UE, si propone di progettare, sintetizzare e valutare una serie di piccole molecole a base di tali chimere per la degradazione di bersagli proteici associati allo sviluppo e alla progressione dei tumori.

Obiettivo

Cancer diseases are critical medical problems - according to the International Agency for Research on Cancer and European Commission estimates, globally there were more than 18 million new cases and 9.5 million cancer-related deaths in 2018, what indicates that tumors are among the leading causes of death, worldwide.
Traditional anticancer drug design based on small molecules continues to be a powerful strategy for the development of novel chemotherapeutics. However, these anticancer therapies are facing major problems such as drug resistance, especially in advanced cancers. This is mainly due to the alterations in the target, ineffective apoptosis or activation of different pathways, among others. The use of PROteolysis-TArgeting Chimerics (PROTACs) has become a promising approach to overcome resistance since they act degrading instead of inhibiting the target, with the advantage of reducing the systemic drug exposure and to counteract the protein expression that often accompanies inhibition of protein function. This approach uses bivalent molecules that possess a target protein recruiting group linked to an E3 ligase interacting moiety for protein degradation.
The main goal of this project is to design, synthesize and evaluate a series of new small-molecule PROTACs, which will be able to degrade enzymes and receptors that are responsible for tumor development and progression. To address this aim, I shall carry out a fellowship at Universidad San Pablo CEU under the supervision of Prof. Beatriz de Pascual-Teresa and Irene Ortín from Faculty of Pharmacy. As part of this research, I shall carry out a secondment in the Department of Molecular Biotechnology and Health Sciences at University of Turin (Italy), and another one at the company CsFlowChem S.L. It is worth noting that the design and synthesis of new PROTACs will be based on our wide experience in the development of compounds responsible for inhibition or regulation of the selected target proteins.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.

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Coordinatore

FUNDACION UNIVERSITARIA SAN PABLO-CEU
Contributo netto dell'UE
€ 172 932,48
Indirizzo
C ISAAC PERAL 58
28040 Madrid
Spagna

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Regione
Comunidad de Madrid Comunidad de Madrid Madrid
Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Collegamenti
Costo totale
€ 172 932,48