Gene Therapy of Rare Diseases

Informazioni relative al progetto

GetRadi

ID dell’accordo di sovvenzione: 101072427

DOI

10.3030/101072427

Progetto chiuso

Data della firma CE 15 Luglio 2022

Data di avvio 1 Settembre 2022

Data di completamento 31 Agosto 2026

Finanziato da

• Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)

Costo totale

Nessun dato

Contributo UE

€ 2 785 809,60

Coordinato da

KOBENHAVNS UNIVERSITET
Denmark

CORDIS fornisce collegamenti ai risultati finali pubblici e alle pubblicazioni dei progetti ORIZZONTE.

I link ai risultati e alle pubblicazioni dei progetti del 7° PQ, così come i link ad alcuni tipi di risultati specifici come dataset e software, sono recuperati dinamicamente da .OpenAIRE .

Risultati finali

Documents, reports (2)

Review article submitted by ESR10UCPH

Review article submitted

Review article submitted by ESR6 (MDC)

Review article submitted

Websites, patent fillings, videos etc. (1)

Project Website

Project website (M2)

Pubblicazioni

Peer reviewed articles (14)

On RNA-programmable gene modulation as a versatile set of principles targeting muscular dystrophies

Autori: Sabrina Capelletti, Sofía C. García Soto, Manuel A.F.V. Gonçalves
Pubblicato in: Molecular Therapy, 2024, ISSN 1525-0016
Editore: Elsevier Inc.
DOI: 10.1016/j.ymthe.2024.08.016

Viral and Non-Viral Systems to Deliver Gene Therapeutics to Clinical Targets

Autori: Maryam Taghdiri, Claudio Mussolino
Pubblicato in: Int. J. Mol. Sci., 2024, ISSN 1422-0067
Editore: MDPI
DOI: 10.3390/ijms25137333

<i>Rps19</i> ^R67∆ mutation creates a model of Diamond–Blackfan anemia and reveals downstream mediators of p53 pathway

Autori: Juraj Kokavec, Tereza Turková, Björn Schuster, Jan Prochazka, František Spoutil, Kristína Jamrichová, Markéta Holečková, Karel Chalupský, Inken M. Beck, Jesús Ruberte, Matilde Vale, Lukáš Čermák, Tomáš Stopka, Radislav Sedlacek
Pubblicato in: HemaSphere, Numero 10, 2026, ISSN 2572-9241
Editore: Wiley
DOI: 10.1002/HEM3.70302

Advancements in Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy: A Journey of Progress for Viral Transduction

Autori: Aurora Giommetti, Eleni Papanikolaou
Pubblicato in: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Editore: MDPI
DOI: 10.3390/cells13121039

Prime Editing: Mechanistic Insights and DNA Repair Modulation

Autori: Astrid Mentani, Marcello Maresca, Anna Shiriaeva
Pubblicato in: Cells, Numero 14, 2025, ISSN 2073-4409
Editore: MDPI AG
DOI: 10.3390/CELLS14040277

RhoA wild-type allele loss unleashes the cancer driver function of RhoA E40Q

Autori: Justine Noujarède, Qiuyue Wang, Eleftherios Panagiotis Kokkinogenis, Yuewan Luo, Ivona Cudina, Simon Willaume, Clémence Mooser, Lap Phuoc Nguyen, Mads Frederik Poulsen, Simon Heijmerikx, Thu Han Le Phan, Xiubin He, Jesper Bøje Andersen, Claus Storgaard Sørensen, Cord Brakebusch
Pubblicato in: Journal of Clinical Investigation, 2026, ISSN 1558-8238
Editore: American Society for Clinical Investigation
DOI: 10.1172/JCI201975

Dual inhibition of DNA-PK and Polϴ boosts precision of diverse prime editing systems

Autori: Louis C. Dacquay, Panagiotis Antoniou, Astrid Mentani, Niklas Selfjord, Hanna Mårtensson, Pei-Pei Hsieh, Salman Mustfa, George Thom, Sandra Wimberger, Mike Firth, Nina Akrap, Marcello Maresca, Martin Peterka
Pubblicato in: Nature Communications, Numero 16, 2025, ISSN 2041-1723
Editore: Springer Science and Business Media LLC
DOI: 10.1038/S41467-025-59708-Z

Reporter Mice for Gene Editing: A Key Tool for Advancing Gene Therapy of Rare Diseases

Autori: Siang Li, Cord Brakebusch
Pubblicato in: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Editore: MDPI
DOI: 10.3390/cells13171508

Selection-free precise gene repair using high-capacity adenovector delivery of advanced prime editing systems rescues dystrophin synthesis in DMD muscle cells

Autori: Wang, Qian; Capelletti, Sabrina; Liu, Jin`; Janssen, Josephine; Goncalves, Manuel
Pubblicato in: Nucleic Acid Research, 2024, ISSN 1362-4962
Editore: Oxford University Press
DOI: 10.1093/nar/gkae057

Regulation of Precise DNA Repair by Nuclear Actin Polymerization: A Chance for Improving Gene Therapy?

Autori: Xiubin He, Cord Brakebusch
Pubblicato in: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Editore: MDPI
DOI: 10.3390/cells13131093

Novel human neurodevelopmental and neurodegenerative disease associated with IRF2BPL gene variants—mechanisms and therapeutic avenues

Autori: Daniel Bauersachs, Louise Bomholtz, Sara del Rey Mateos, Ralf Kühn and Pawel Lisowski
Pubblicato in: Frontiers in Neuroscience, 2024, ISSN 1662-4548
Editore: Frontiers Media SA
DOI: 10.3389/fnins.2024.1426177

Peeling back the layers of immunogenicity in Cas9-based genomic medicine

Autori: Virpi Stigzelius, Anna Lina Cavallo, Rakesh Kantilal Chandode, Roberto Nitsch
Pubblicato in: Molecular Therapy, Numero 33, 2026, ISSN 1525-0016
Editore: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.YMTHE.2025.06.045

Towards a Cure for Diamond–Blackfan Anemia: Views on Gene Therapy

Autori: Matilde Vale, Jan Prochazka, Radislav Sedlacek
Pubblicato in: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Editore: MDPI
DOI: 10.3390/CELLS13110920

The transcription factor BCL11A defines distinct subsets of midbrain dopaminergic neurons

Autori: Marianna Tolve, Ayse Ulusoy, Nikolaos Patikas, K. Ushna S. Islam, Gabriela O. Bodea, Ece Öztürk, Bianca Broske, Astrid Mentani, Antonia Wagener, Karen M.J. van Loo, Stefan Britsch, Pengtao Liu, Walid T. Khaled, Emmanouil Metzakopian, Stephan L. Baader, Donato A. Di Monte, Sandra Blaess
Pubblicato in: Cell Reports, Numero 36, 2026, ISSN 2211-1247
Editore: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.CELREP.2021.109697