Gene Therapy of Rare Diseases

Informazioni relative al progetto

GetRadi

ID dell’accordo di sovvenzione: 101072427

DOI

10.3030/101072427

Data della firma CE 15 Luglio 2022

Data di avvio 1 Settembre 2022

Data di completamento 31 Agosto 2026

Finanziato da

• Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)

Costo totale

Nessun dato

Contributo UE

€ 2 785 809,60

Coordinato da

KOBENHAVNS UNIVERSITET
Denmark

CORDIS fornisce collegamenti ai risultati finali pubblici e alle pubblicazioni dei progetti ORIZZONTE.

I link ai risultati e alle pubblicazioni dei progetti del 7° PQ, così come i link ad alcuni tipi di risultati specifici come dataset e software, sono recuperati dinamicamente da .OpenAIRE .

Risultati finali

Documents, reports (2)

Review article submitted by ESR10UCPH

Review article submitted

Review article submitted by ESR6 (MDC)

Review article submitted

Websites, patent fillings, videos etc. (1)

Project Website

Project website (M2)

Pubblicazioni

Peer reviewed articles (8)

On RNA-programmable gene modulation as a versatile set of principles targeting muscular dystrophies

Autori: Sabrina Capelletti, Sofía C. García Soto, Manuel A.F.V. Gonçalves
Pubblicato in: Molecular Therapy, 2024, ISSN 1525-0016
Editore: Elsevier Inc.
DOI: 10.1016/j.ymthe.2024.08.016

Viral and Non-Viral Systems to Deliver Gene Therapeutics to Clinical Targets

Autori: Maryam Taghdiri, Claudio Mussolino
Pubblicato in: Int. J. Mol. Sci., 2024, ISSN 1422-0067
Editore: MDPI
DOI: 10.3390/ijms25137333

Advancements in Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy: A Journey of Progress for Viral Transduction

Autori: Aurora Giommetti, Eleni Papanikolaou
Pubblicato in: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Editore: MDPI
DOI: 10.3390/cells13121039

Reporter Mice for Gene Editing: A Key Tool for Advancing Gene Therapy of Rare Diseases

Autori: Siang Li, Cord Brakebusch
Pubblicato in: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Editore: MDPI
DOI: 10.3390/cells13171508

Selection-free precise gene repair using high-capacity adenovector delivery of advanced prime editing systems rescues dystrophin synthesis in DMD muscle cells

Autori: Wang, Qian; Capelletti, Sabrina; Liu, Jin`; Janssen, Josephine; Goncalves, Manuel
Pubblicato in: Nucleic Acid Research, 2024, ISSN 1362-4962
Editore: Oxford University Press
DOI: 10.1093/nar/gkae057

Regulation of Precise DNA Repair by Nuclear Actin Polymerization: A Chance for Improving Gene Therapy?

Autori: Xiubin He, Cord Brakebusch
Pubblicato in: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Editore: MDPI
DOI: 10.3390/cells13131093

Novel human neurodevelopmental and neurodegenerative disease associated with IRF2BPL gene variants—mechanisms and therapeutic avenues

Autori: Daniel Bauersachs, Louise Bomholtz, Sara del Rey Mateos, Ralf Kühn and Pawel Lisowski
Pubblicato in: Frontiers in Neuroscience, 2024, ISSN 1662-4548
Editore: Frontiers Media SA
DOI: 10.3389/fnins.2024.1426177

Towards a Cure for Diamond–Blackfan Anemia: Views on Gene Therapy

Autori: Matilde Vale, Jan Prochazka, Radislav Sedlacek
Pubblicato in: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Editore: MDPI
DOI: 10.3390/CELLS13110920