Gene Therapy of Rare Diseases

Informations projet

GetRadi

N° de convention de subvention: 101072427

DOI

10.3030/101072427

Projet clôturé

Date de signature de la CE 15 Juillet 2022

Date de début 1 Septembre 2022

Date de fin 31 Août 2026

Financé au titre de

• Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)

Coût total

Aucune donnée

Contribution de l’UE

€ 2 785 809,60

Coordonné par

KOBENHAVNS UNIVERSITET
Denmark

CORDIS fournit des liens vers les livrables publics et les publications des projets HORIZON.

Les liens vers les livrables et les publications des projets du 7e PC, ainsi que les liens vers certains types de résultats spécifiques tels que les jeux de données et les logiciels, sont récupérés dynamiquement sur OpenAIRE .

Livrables

Documents, reports (2)

Review article submitted by ESR10UCPH

Review article submitted

Review article submitted by ESR6 (MDC)

Review article submitted

Websites, patent fillings, videos etc. (1)

Project Website

Project website (M2)

Publications

Peer reviewed articles (14)

On RNA-programmable gene modulation as a versatile set of principles targeting muscular dystrophies

Auteurs: Sabrina Capelletti, Sofía C. García Soto, Manuel A.F.V. Gonçalves
Publié dans: Molecular Therapy, 2024, ISSN 1525-0016
Éditeur: Elsevier Inc.
DOI: 10.1016/j.ymthe.2024.08.016

Viral and Non-Viral Systems to Deliver Gene Therapeutics to Clinical Targets

Auteurs: Maryam Taghdiri, Claudio Mussolino
Publié dans: Int. J. Mol. Sci., 2024, ISSN 1422-0067
Éditeur: MDPI
DOI: 10.3390/ijms25137333

<i>Rps19</i> ^R67∆ mutation creates a model of Diamond–Blackfan anemia and reveals downstream mediators of p53 pathway

Auteurs: Juraj Kokavec, Tereza Turková, Björn Schuster, Jan Prochazka, František Spoutil, Kristína Jamrichová, Markéta Holečková, Karel Chalupský, Inken M. Beck, Jesús Ruberte, Matilde Vale, Lukáš Čermák, Tomáš Stopka, Radislav Sedlacek
Publié dans: HemaSphere, Numéro 10, 2026, ISSN 2572-9241
Éditeur: Wiley
DOI: 10.1002/HEM3.70302

Advancements in Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy: A Journey of Progress for Viral Transduction

Auteurs: Aurora Giommetti, Eleni Papanikolaou
Publié dans: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Éditeur: MDPI
DOI: 10.3390/cells13121039

Prime Editing: Mechanistic Insights and DNA Repair Modulation

Auteurs: Astrid Mentani, Marcello Maresca, Anna Shiriaeva
Publié dans: Cells, Numéro 14, 2025, ISSN 2073-4409
Éditeur: MDPI AG
DOI: 10.3390/CELLS14040277

RhoA wild-type allele loss unleashes the cancer driver function of RhoA E40Q

Auteurs: Justine Noujarède, Qiuyue Wang, Eleftherios Panagiotis Kokkinogenis, Yuewan Luo, Ivona Cudina, Simon Willaume, Clémence Mooser, Lap Phuoc Nguyen, Mads Frederik Poulsen, Simon Heijmerikx, Thu Han Le Phan, Xiubin He, Jesper Bøje Andersen, Claus Storgaard Sørensen, Cord Brakebusch
Publié dans: Journal of Clinical Investigation, 2026, ISSN 1558-8238
Éditeur: American Society for Clinical Investigation
DOI: 10.1172/JCI201975

Dual inhibition of DNA-PK and Polϴ boosts precision of diverse prime editing systems

Auteurs: Louis C. Dacquay, Panagiotis Antoniou, Astrid Mentani, Niklas Selfjord, Hanna Mårtensson, Pei-Pei Hsieh, Salman Mustfa, George Thom, Sandra Wimberger, Mike Firth, Nina Akrap, Marcello Maresca, Martin Peterka
Publié dans: Nature Communications, Numéro 16, 2025, ISSN 2041-1723
Éditeur: Springer Science and Business Media LLC
DOI: 10.1038/S41467-025-59708-Z

Reporter Mice for Gene Editing: A Key Tool for Advancing Gene Therapy of Rare Diseases

Auteurs: Siang Li, Cord Brakebusch
Publié dans: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Éditeur: MDPI
DOI: 10.3390/cells13171508

Selection-free precise gene repair using high-capacity adenovector delivery of advanced prime editing systems rescues dystrophin synthesis in DMD muscle cells

Auteurs: Wang, Qian; Capelletti, Sabrina; Liu, Jin`; Janssen, Josephine; Goncalves, Manuel
Publié dans: Nucleic Acid Research, 2024, ISSN 1362-4962
Éditeur: Oxford University Press
DOI: 10.1093/nar/gkae057

Regulation of Precise DNA Repair by Nuclear Actin Polymerization: A Chance for Improving Gene Therapy?

Auteurs: Xiubin He, Cord Brakebusch
Publié dans: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Éditeur: MDPI
DOI: 10.3390/cells13131093

Novel human neurodevelopmental and neurodegenerative disease associated with IRF2BPL gene variants—mechanisms and therapeutic avenues

Auteurs: Daniel Bauersachs, Louise Bomholtz, Sara del Rey Mateos, Ralf Kühn and Pawel Lisowski
Publié dans: Frontiers in Neuroscience, 2024, ISSN 1662-4548
Éditeur: Frontiers Media SA
DOI: 10.3389/fnins.2024.1426177

Peeling back the layers of immunogenicity in Cas9-based genomic medicine

Auteurs: Virpi Stigzelius, Anna Lina Cavallo, Rakesh Kantilal Chandode, Roberto Nitsch
Publié dans: Molecular Therapy, Numéro 33, 2026, ISSN 1525-0016
Éditeur: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.YMTHE.2025.06.045

Towards a Cure for Diamond–Blackfan Anemia: Views on Gene Therapy

Auteurs: Matilde Vale, Jan Prochazka, Radislav Sedlacek
Publié dans: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Éditeur: MDPI
DOI: 10.3390/CELLS13110920

The transcription factor BCL11A defines distinct subsets of midbrain dopaminergic neurons

Auteurs: Marianna Tolve, Ayse Ulusoy, Nikolaos Patikas, K. Ushna S. Islam, Gabriela O. Bodea, Ece Öztürk, Bianca Broske, Astrid Mentani, Antonia Wagener, Karen M.J. van Loo, Stefan Britsch, Pengtao Liu, Walid T. Khaled, Emmanouil Metzakopian, Stephan L. Baader, Donato A. Di Monte, Sandra Blaess
Publié dans: Cell Reports, Numéro 36, 2026, ISSN 2211-1247
Éditeur: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.CELREP.2021.109697