Gene Therapy of Rare Diseases

Informations projet

GetRadi

N° de convention de subvention: 101072427

DOI

10.3030/101072427

Date de signature de la CE 15 Juillet 2022

Date de début 1 Septembre 2022

Date de fin 31 Août 2026

Financé au titre de

• Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)

Coût total

Aucune donnée

Contribution de l’UE

€ 2 785 809,60

Coordonné par

KOBENHAVNS UNIVERSITET
Denmark

CORDIS fournit des liens vers les livrables publics et les publications des projets HORIZON.

Les liens vers les livrables et les publications des projets du 7e PC, ainsi que les liens vers certains types de résultats spécifiques tels que les jeux de données et les logiciels, sont récupérés dynamiquement sur OpenAIRE .

Livrables

Documents, reports (2)

Review article submitted by ESR10UCPH

Review article submitted

Review article submitted by ESR6 (MDC)

Review article submitted

Websites, patent fillings, videos etc. (1)

Project Website

Project website (M2)

Publications

Peer reviewed articles (7)

On RNA-programmable gene modulation as a versatile set of principles targeting muscular dystrophies

Auteurs: Sabrina Capelletti, Sofía C. García Soto, Manuel A.F.V. Gonçalves
Publié dans: Molecular Therapy, 2024, ISSN 1525-0016
Éditeur: Elsevier Inc.
DOI: 10.1016/j.ymthe.2024.08.016

Viral and Non-Viral Systems to Deliver Gene Therapeutics to Clinical Targets

Auteurs: Maryam Taghdiri, Claudio Mussolino
Publié dans: Int. J. Mol. Sci., 2024, ISSN 1422-0067
Éditeur: MDPI
DOI: 10.3390/ijms25137333

Advancements in Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy: A Journey of Progress for Viral Transduction

Auteurs: Aurora Giommetti, Eleni Papanikolaou
Publié dans: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Éditeur: MDPI
DOI: 10.3390/cells13121039

Reporter Mice for Gene Editing: A Key Tool for Advancing Gene Therapy of Rare Diseases

Auteurs: Siang Li, Cord Brakebusch
Publié dans: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Éditeur: MDPI
DOI: 10.3390/cells13171508

Selection-free precise gene repair using high-capacity adenovector delivery of advanced prime editing systems rescues dystrophin synthesis in DMD muscle cells

Auteurs: Wang, Qian; Capelletti, Sabrina; Liu, Jin`; Janssen, Josephine; Goncalves, Manuel
Publié dans: Nucleic Acid Research, 2024, ISSN 1362-4962
Éditeur: Oxford University Press
DOI: 10.1093/nar/gkae057

Regulation of Precise DNA Repair by Nuclear Actin Polymerization: A Chance for Improving Gene Therapy?

Auteurs: Xiubin He, Cord Brakebusch
Publié dans: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Éditeur: MDPI
DOI: 10.3390/cells13131093

Novel human neurodevelopmental and neurodegenerative disease associated with IRF2BPL gene variants—mechanisms and therapeutic avenues

Auteurs: Daniel Bauersachs, Louise Bomholtz, Sara del Rey Mateos, Ralf Kühn and Pawel Lisowski
Publié dans: Frontiers in Neuroscience, 2024, ISSN 1662-4548
Éditeur: Frontiers Media SA
DOI: 10.3389/fnins.2024.1426177