On RNA-programmable gene modulation as a versatile set of principles targeting muscular dystrophies
(odnośnik otworzy się w nowym oknie)
Autorzy:
Sabrina Capelletti, Sofía C. García Soto, Manuel A.F.V. Gonçalves
Opublikowane w:
Molecular Therapy, 2024, ISSN 1525-0016
Wydawca:
Elsevier Inc.
DOI:
10.1016/j.ymthe.2024.08.016
Viral and Non-Viral Systems to Deliver Gene Therapeutics to Clinical Targets
(odnośnik otworzy się w nowym oknie)
Autorzy:
Maryam Taghdiri, Claudio Mussolino
Opublikowane w:
Int. J. Mol. Sci., 2024, ISSN 1422-0067
Wydawca:
MDPI
DOI:
10.3390/ijms25137333
Advancements in Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy: A Journey of Progress for Viral Transduction
(odnośnik otworzy się w nowym oknie)
Autorzy:
Aurora Giommetti, Eleni Papanikolaou
Opublikowane w:
Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Wydawca:
MDPI
DOI:
10.3390/cells13121039
Reporter Mice for Gene Editing: A Key Tool for Advancing Gene Therapy of Rare Diseases
(odnośnik otworzy się w nowym oknie)
Autorzy:
Siang Li, Cord Brakebusch
Opublikowane w:
Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Wydawca:
MDPI
DOI:
10.3390/cells13171508
Selection-free precise gene repair using high-capacity adenovector delivery of advanced prime editing systems rescues dystrophin synthesis in DMD muscle cells
(odnośnik otworzy się w nowym oknie)
Autorzy:
Wang, Qian; Capelletti, Sabrina; Liu, Jin`; Janssen, Josephine; Goncalves, Manuel
Opublikowane w:
Nucleic Acid Research, 2024, ISSN 1362-4962
Wydawca:
Oxford University Press
DOI:
10.1093/nar/gkae057
Regulation of Precise DNA Repair by Nuclear Actin Polymerization: A Chance for Improving Gene Therapy?
(odnośnik otworzy się w nowym oknie)
Autorzy:
Xiubin He, Cord Brakebusch
Opublikowane w:
Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Wydawca:
MDPI
DOI:
10.3390/cells13131093
Novel human neurodevelopmental and neurodegenerative disease associated with IRF2BPL gene variants—mechanisms and therapeutic avenues
(odnośnik otworzy się w nowym oknie)
Autorzy:
Daniel Bauersachs, Louise Bomholtz, Sara del Rey Mateos, Ralf Kühn and Pawel Lisowski
Opublikowane w:
Frontiers in Neuroscience, 2024, ISSN 1662-4548
Wydawca:
Frontiers Media SA
DOI:
10.3389/fnins.2024.1426177
Towards a Cure for Diamond–Blackfan Anemia: Views on Gene Therapy
(odnośnik otworzy się w nowym oknie)
Autorzy:
Matilde Vale, Jan Prochazka, Radislav Sedlacek
Opublikowane w:
Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Wydawca:
MDPI
DOI:
10.3390/CELLS13110920
