Skip to main content
Przejdź do strony domowej Komisji Europejskiej (odnośnik otworzy się w nowym oknie)
polski polski
CORDIS - Wyniki badań wspieranych przez UE
CORDIS

Gene Therapy of Rare Diseases

CORDIS oferuje możliwość skorzystania z odnośników do publicznie dostępnych publikacji i rezultatów projektów realizowanych w ramach programów ramowych HORYZONT.

Odnośniki do rezultatów i publikacji związanych z poszczególnymi projektami 7PR, a także odnośniki do niektórych konkretnych kategorii wyników, takich jak zbiory danych i oprogramowanie, są dynamicznie pobierane z systemu OpenAIRE .

Rezultaty

Publikacje

On RNA-programmable gene modulation as a versatile set of principles targeting muscular dystrophies (odnośnik otworzy się w nowym oknie)

Autorzy: Sabrina Capelletti, Sofía C. García Soto, Manuel A.F.V. Gonçalves
Opublikowane w: Molecular Therapy, 2024, ISSN 1525-0016
Wydawca: Elsevier Inc.
DOI: 10.1016/j.ymthe.2024.08.016

Viral and Non-Viral Systems to Deliver Gene Therapeutics to Clinical Targets (odnośnik otworzy się w nowym oknie)

Autorzy: Maryam Taghdiri, Claudio Mussolino
Opublikowane w: Int. J. Mol. Sci., 2024, ISSN 1422-0067
Wydawca: MDPI
DOI: 10.3390/ijms25137333

Advancements in Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy: A Journey of Progress for Viral Transduction (odnośnik otworzy się w nowym oknie)

Autorzy: Aurora Giommetti, Eleni Papanikolaou
Opublikowane w: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Wydawca: MDPI
DOI: 10.3390/cells13121039

Reporter Mice for Gene Editing: A Key Tool for Advancing Gene Therapy of Rare Diseases (odnośnik otworzy się w nowym oknie)

Autorzy: Siang Li, Cord Brakebusch
Opublikowane w: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Wydawca: MDPI
DOI: 10.3390/cells13171508

Selection-free precise gene repair using high-capacity adenovector delivery of advanced prime editing systems rescues dystrophin synthesis in DMD muscle cells (odnośnik otworzy się w nowym oknie)

Autorzy: Wang, Qian; Capelletti, Sabrina; Liu, Jin`; Janssen, Josephine; Goncalves, Manuel
Opublikowane w: Nucleic Acid Research, 2024, ISSN 1362-4962
Wydawca: Oxford University Press
DOI: 10.1093/nar/gkae057

Regulation of Precise DNA Repair by Nuclear Actin Polymerization: A Chance for Improving Gene Therapy? (odnośnik otworzy się w nowym oknie)

Autorzy: Xiubin He, Cord Brakebusch
Opublikowane w: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Wydawca: MDPI
DOI: 10.3390/cells13131093

Novel human neurodevelopmental and neurodegenerative disease associated with IRF2BPL gene variants—mechanisms and therapeutic avenues (odnośnik otworzy się w nowym oknie)

Autorzy: Daniel Bauersachs, Louise Bomholtz, Sara del Rey Mateos, Ralf Kühn and Pawel Lisowski
Opublikowane w: Frontiers in Neuroscience, 2024, ISSN 1662-4548
Wydawca: Frontiers Media SA
DOI: 10.3389/fnins.2024.1426177

Wyszukiwanie danych OpenAIRE...

Podczas wyszukiwania danych OpenAIRE wystąpił błąd

Brak wyników

Moja broszura 0 0