Gene Therapy of Rare Diseases

Projektinformationen

GetRadi

ID Finanzhilfevereinbarung: 101072427

DOI

10.3030/101072427

EK-Unterschriftsdatum 15 Juli 2022

Startdatum 1 September 2022

Enddatum 31 August 2026

Finanziert unter

• Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)

Gesamtkosten

Keine Daten

EU-Beitrag

€ 2 785 809,60

Koordiniert durch

KOBENHAVNS UNIVERSITET
Denmark

CORDIS bietet Links zu öffentlichen Ergebnissen und Veröffentlichungen von HORIZONT-Projekten.

Links zu Ergebnissen und Veröffentlichungen von RP7-Projekten sowie Links zu einigen Typen spezifischer Ergebnisse wie Datensätzen und Software werden dynamisch von OpenAIRE abgerufen.

Leistungen

Documents, reports (2)

Review article submitted by ESR10UCPH

Review article submitted

Review article submitted by ESR6 (MDC)

Review article submitted

Websites, patent fillings, videos etc. (1)

Project Website

Project website (M2)

Veröffentlichungen

Peer reviewed articles (7)

On RNA-programmable gene modulation as a versatile set of principles targeting muscular dystrophies

Autoren: Sabrina Capelletti, Sofía C. García Soto, Manuel A.F.V. Gonçalves
Veröffentlicht in: Molecular Therapy, 2024, ISSN 1525-0016
Herausgeber: Elsevier Inc.
DOI: 10.1016/j.ymthe.2024.08.016

Viral and Non-Viral Systems to Deliver Gene Therapeutics to Clinical Targets

Autoren: Maryam Taghdiri, Claudio Mussolino
Veröffentlicht in: Int. J. Mol. Sci., 2024, ISSN 1422-0067
Herausgeber: MDPI
DOI: 10.3390/ijms25137333

Advancements in Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy: A Journey of Progress for Viral Transduction

Autoren: Aurora Giommetti, Eleni Papanikolaou
Veröffentlicht in: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Herausgeber: MDPI
DOI: 10.3390/cells13121039

Reporter Mice for Gene Editing: A Key Tool for Advancing Gene Therapy of Rare Diseases

Autoren: Siang Li, Cord Brakebusch
Veröffentlicht in: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Herausgeber: MDPI
DOI: 10.3390/cells13171508

Selection-free precise gene repair using high-capacity adenovector delivery of advanced prime editing systems rescues dystrophin synthesis in DMD muscle cells

Autoren: Wang, Qian; Capelletti, Sabrina; Liu, Jin`; Janssen, Josephine; Goncalves, Manuel
Veröffentlicht in: Nucleic Acid Research, 2024, ISSN 1362-4962
Herausgeber: Oxford University Press
DOI: 10.1093/nar/gkae057

Regulation of Precise DNA Repair by Nuclear Actin Polymerization: A Chance for Improving Gene Therapy?

Autoren: Xiubin He, Cord Brakebusch
Veröffentlicht in: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Herausgeber: MDPI
DOI: 10.3390/cells13131093

Novel human neurodevelopmental and neurodegenerative disease associated with IRF2BPL gene variants—mechanisms and therapeutic avenues

Autoren: Daniel Bauersachs, Louise Bomholtz, Sara del Rey Mateos, Ralf Kühn and Pawel Lisowski
Veröffentlicht in: Frontiers in Neuroscience, 2024, ISSN 1662-4548
Herausgeber: Frontiers Media SA
DOI: 10.3389/fnins.2024.1426177