Gene Therapy of Rare Diseases

Projektinformationen

GetRadi

ID Finanzhilfevereinbarung: 101072427

DOI

10.3030/101072427

Projekt abgeschlossen

EK-Unterschriftsdatum 15 Juli 2022

Startdatum 1 September 2022

Enddatum 31 August 2026

Finanziert unter

• Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)

Gesamtkosten

Keine Daten

EU-Beitrag

€ 2 785 809,60

Koordiniert durch

KOBENHAVNS UNIVERSITET
Denmark

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Links zu Ergebnissen und Veröffentlichungen von RP7-Projekten sowie Links zu einigen Typen spezifischer Ergebnisse wie Datensätzen und Software werden dynamisch von OpenAIRE abgerufen.

Leistungen

Documents, reports (2)

Review article submitted by ESR10UCPH

Review article submitted

Review article submitted by ESR6 (MDC)

Review article submitted

Websites, patent fillings, videos etc. (1)

Project Website

Project website (M2)

Veröffentlichungen

Peer reviewed articles (14)

On RNA-programmable gene modulation as a versatile set of principles targeting muscular dystrophies

Autoren: Sabrina Capelletti, Sofía C. García Soto, Manuel A.F.V. Gonçalves
Veröffentlicht in: Molecular Therapy, 2024, ISSN 1525-0016
Herausgeber: Elsevier Inc.
DOI: 10.1016/j.ymthe.2024.08.016

Viral and Non-Viral Systems to Deliver Gene Therapeutics to Clinical Targets

Autoren: Maryam Taghdiri, Claudio Mussolino
Veröffentlicht in: Int. J. Mol. Sci., 2024, ISSN 1422-0067
Herausgeber: MDPI
DOI: 10.3390/ijms25137333

<i>Rps19</i> ^R67∆ mutation creates a model of Diamond–Blackfan anemia and reveals downstream mediators of p53 pathway

Autoren: Juraj Kokavec, Tereza Turková, Björn Schuster, Jan Prochazka, František Spoutil, Kristína Jamrichová, Markéta Holečková, Karel Chalupský, Inken M. Beck, Jesús Ruberte, Matilde Vale, Lukáš Čermák, Tomáš Stopka, Radislav Sedlacek
Veröffentlicht in: HemaSphere, Ausgabe 10, 2026, ISSN 2572-9241
Herausgeber: Wiley
DOI: 10.1002/HEM3.70302

Advancements in Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy: A Journey of Progress for Viral Transduction

Autoren: Aurora Giommetti, Eleni Papanikolaou
Veröffentlicht in: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Herausgeber: MDPI
DOI: 10.3390/cells13121039

Prime Editing: Mechanistic Insights and DNA Repair Modulation

Autoren: Astrid Mentani, Marcello Maresca, Anna Shiriaeva
Veröffentlicht in: Cells, Ausgabe 14, 2025, ISSN 2073-4409
Herausgeber: MDPI AG
DOI: 10.3390/CELLS14040277

RhoA wild-type allele loss unleashes the cancer driver function of RhoA E40Q

Autoren: Justine Noujarède, Qiuyue Wang, Eleftherios Panagiotis Kokkinogenis, Yuewan Luo, Ivona Cudina, Simon Willaume, Clémence Mooser, Lap Phuoc Nguyen, Mads Frederik Poulsen, Simon Heijmerikx, Thu Han Le Phan, Xiubin He, Jesper Bøje Andersen, Claus Storgaard Sørensen, Cord Brakebusch
Veröffentlicht in: Journal of Clinical Investigation, 2026, ISSN 1558-8238
Herausgeber: American Society for Clinical Investigation
DOI: 10.1172/JCI201975

Dual inhibition of DNA-PK and Polϴ boosts precision of diverse prime editing systems

Autoren: Louis C. Dacquay, Panagiotis Antoniou, Astrid Mentani, Niklas Selfjord, Hanna Mårtensson, Pei-Pei Hsieh, Salman Mustfa, George Thom, Sandra Wimberger, Mike Firth, Nina Akrap, Marcello Maresca, Martin Peterka
Veröffentlicht in: Nature Communications, Ausgabe 16, 2025, ISSN 2041-1723
Herausgeber: Springer Science and Business Media LLC
DOI: 10.1038/S41467-025-59708-Z

Reporter Mice for Gene Editing: A Key Tool for Advancing Gene Therapy of Rare Diseases

Autoren: Siang Li, Cord Brakebusch
Veröffentlicht in: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Herausgeber: MDPI
DOI: 10.3390/cells13171508

Selection-free precise gene repair using high-capacity adenovector delivery of advanced prime editing systems rescues dystrophin synthesis in DMD muscle cells

Autoren: Wang, Qian; Capelletti, Sabrina; Liu, Jin`; Janssen, Josephine; Goncalves, Manuel
Veröffentlicht in: Nucleic Acid Research, 2024, ISSN 1362-4962
Herausgeber: Oxford University Press
DOI: 10.1093/nar/gkae057

Regulation of Precise DNA Repair by Nuclear Actin Polymerization: A Chance for Improving Gene Therapy?

Autoren: Xiubin He, Cord Brakebusch
Veröffentlicht in: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Herausgeber: MDPI
DOI: 10.3390/cells13131093

Novel human neurodevelopmental and neurodegenerative disease associated with IRF2BPL gene variants—mechanisms and therapeutic avenues

Autoren: Daniel Bauersachs, Louise Bomholtz, Sara del Rey Mateos, Ralf Kühn and Pawel Lisowski
Veröffentlicht in: Frontiers in Neuroscience, 2024, ISSN 1662-4548
Herausgeber: Frontiers Media SA
DOI: 10.3389/fnins.2024.1426177

Peeling back the layers of immunogenicity in Cas9-based genomic medicine

Autoren: Virpi Stigzelius, Anna Lina Cavallo, Rakesh Kantilal Chandode, Roberto Nitsch
Veröffentlicht in: Molecular Therapy, Ausgabe 33, 2026, ISSN 1525-0016
Herausgeber: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.YMTHE.2025.06.045

Towards a Cure for Diamond–Blackfan Anemia: Views on Gene Therapy

Autoren: Matilde Vale, Jan Prochazka, Radislav Sedlacek
Veröffentlicht in: Cells, 2024, ISSN 2073-4409
Herausgeber: MDPI
DOI: 10.3390/CELLS13110920

The transcription factor BCL11A defines distinct subsets of midbrain dopaminergic neurons

Autoren: Marianna Tolve, Ayse Ulusoy, Nikolaos Patikas, K. Ushna S. Islam, Gabriela O. Bodea, Ece Öztürk, Bianca Broske, Astrid Mentani, Antonia Wagener, Karen M.J. van Loo, Stefan Britsch, Pengtao Liu, Walid T. Khaled, Emmanouil Metzakopian, Stephan L. Baader, Donato A. Di Monte, Sandra Blaess
Veröffentlicht in: Cell Reports, Ausgabe 36, 2026, ISSN 2211-1247
Herausgeber: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.CELREP.2021.109697