Obiettivo
Development of a cure for rare cardiac diseases is a risky, costly and time-consuming process, which is hampered by insufficient insight into pathophysiological mechanisms of the diseases and lack of relevant disease models.
The GEREMY consortium proposes to overcome this challenge by developing a gene therapy (GT) for inherited arrhythmogenic cardiomyopathy (ACM), by targeting the disease-causing PLN (non-desmosomes) and PKP2 (cardiac desmosomes) mutations. The GEREMY consortium will apply a unique parallel approach and investigate various promising GT approaches (oligonucleotide chemistries, gene editing and gene delivery). Also, the consortium will engineer disease models for proper assessment of therapeutic interventions and aims to provide in vitro & in vivo preclinical proof-of-concept for the GT.
A significant benefit compared to current technologies is that the GT has the potential to be a curative treatment for rare cardiac diseases. Based on previous successes, GEREMY will target PLN & PKP2 as a roadmap of the technology. Restoring the primary defect in the PLN & PKP2 genes that cause the disease will lead to preserving or even restoring myocardial contractility. Through this approach, GEREMY will work towards a curative treatment of inherited ACM and likely other cardiomyopathies, which significantly reduces the healthcare burden.
The project’s experts in preclinical research and cardiac genetics will deliver preclinical efficacy and safety data for the mutation correction. The partners with regulatory and clinical trial expertise (EXOM, EUF, NLHI) will prepare for immediate start of clinical trials upon project completion, and apply for orphan drug designation. EUPATI, a patient organisation and KUL ethics partner will ensure that the project is continuously aligned with patient needs and ethical perspectives. The whole consortium will contribute to communicate an disseminate the results to ensure maximum exploitation of this breakthrough technology.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.2.1 - Health
PROGRAMMA PRINCIPALE
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HORIZON.2.1.3 - Non-Communicable and Rare Diseases
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation Actions
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) HORIZON-HLTH-2022-DISEASE-06-two-stage
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
3511 EP UTRECHT
Paesi Bassi
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.