Projektbeschreibung
Herzstück des Problems: gezielte Gentherapie für arrhythmogene Kardiomyopathie
Die Entwicklung von Therapien für seltene Herzerkrankungen erfolgt oft langsam und ist kostspielig, da nicht genau bekannt ist, wie diese Krankheiten funktionieren. Die Arbeit des EU-finanzierten Projekts GEREMY zielt darauf ab, dieses Problem durch die Entwicklung einer kurativen Gentherapie für die vererbte arrhythmogene Kardiomyopathie zu lösen. Mithilfe der gezielten Beeinflussung spezifischer genetischer Mutationen (PLN und PKP2) setzt die Forschungsgruppe auf fortgeschrittene Genomeditierungs- und Verabreichungsverfahren, um Defekte zu korrigieren und die Herzmuskelfunktion wiederherzustellen. Im Rahmen des Projekts werden außerdem neue Krankheitsmodelle entwickelt, durch strenge Tests Sicherheit gewährleistet, zukünftige klinische Versuche vorbereitet und auf die Bedürfnisse der Patientinnen und Patienten abgestimmt. Im Endeffekt wird im Zuge von GEREMY die Patientenversorgung verändert, die Belastung des Gesundheitswesens erheblich verringert sowie ein Fahrplan zur Behandlung anderer genetisch bedingter Herzerkrankungen vorgelegt.
Ziel
Development of a cure for rare cardiac diseases is a risky, costly and time-consuming process, which is hampered by insufficient insight into pathophysiological mechanisms of the diseases and lack of relevant disease models.
The GEREMY consortium proposes to overcome this challenge by developing a gene therapy (GT) for inherited arrhythmogenic cardiomyopathy (ACM), by targeting the disease-causing PLN (non-desmosomes) and PKP2 (cardiac desmosomes) mutations. The GEREMY consortium will apply a unique parallel approach and investigate various promising GT approaches (oligonucleotide chemistries, gene editing and gene delivery). Also, the consortium will engineer disease models for proper assessment of therapeutic interventions and aims to provide in vitro & in vivo preclinical proof-of-concept for the GT.
A significant benefit compared to current technologies is that the GT has the potential to be a curative treatment for rare cardiac diseases. Based on previous successes, GEREMY will target PLN & PKP2 as a roadmap of the technology. Restoring the primary defect in the PLN & PKP2 genes that cause the disease will lead to preserving or even restoring myocardial contractility. Through this approach, GEREMY will work towards a curative treatment of inherited ACM and likely other cardiomyopathies, which significantly reduces the healthcare burden.
The project’s experts in preclinical research and cardiac genetics will deliver preclinical efficacy and safety data for the mutation correction. The partners with regulatory and clinical trial expertise (EXOM, EUF, NLHI) will prepare for immediate start of clinical trials upon project completion, and apply for orphan drug designation. EUPATI, a patient organisation and KUL ethics partner will ensure that the project is continuously aligned with patient needs and ethical perspectives. The whole consortium will contribute to communicate an disseminate the results to ensure maximum exploitation of this breakthrough technology.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.2.1 - Health
HAUPTPROGRAMM
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HORIZON.2.1.3 - Non-Communicable and Rare Diseases
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation Actions
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-HLTH-2022-DISEASE-06-two-stage
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
3511 EP UTRECHT
Niederlande
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.