Descrizione del progetto
Sviluppo di terapie innovative per i disturbi neuromuscolari rari
Attualmente, meno del 6 % delle malattie rare dispone di terapie approvate e l’Organizzazione mondiale della sanità sottolinea la necessità critica di nuovi trattamenti. Il progetto DREAMS, finanziato dall’UE, affronterà questo problema producendo terapie per cinque rari disturbi neuromuscolari con caratteristiche fisiopatologiche simili. L’approccio innovativo del progetto prevede l’utilizzo di cellule muscolari scheletriche provenienti da cellule staminali pluripotenti indotte per scoprire biomarcatori comuni a questi disturbi. Impiega inoltre l’intelligenza artificiale per identificare bersagli terapeutici condivisi e potenziali candidati farmaci a partire da screening fenotipici di farmaci e dati omici. La piattaforma risultante combinerà l’intelligenza artificiale e le cellule staminali pluripotenti indotte per sviluppare trattamenti a base di piccole molecole applicabili a diversi disturbi neuromuscolari, stabilendo un nuovo standard nella ricerca terapeutica sulle malattie rare.
Obiettivo
According to World Health Organization, to date, fewer than 6% of rare diseases (RDs) have an approved treatment option. In the light of this observation, it appears crucial to develop disruptive approaches that allow to find treatments for multiple RDs. To achieve this goal, DREAMS will start from 5 rare neuromuscular disorders (NMD) that share common pathophysiological characteristics related to dysfunctions of autophagy and desmin disorganization. Using skeletal muscle cells derived from induced pluripotent stem cells (skMC-iPSC), DREAMS will i) identify shared biomarkers of the 5 diseases and ii) perform a high throughput drug screen on all 5 diseases. Through a first Artificial Intelligence (AI) based solution, the output of the drug screening will be used to find drug targets shared between the diseases. A second AI based solution will be used to find drug candidates (repurposable drugs and new molecular entities) for these shared drug targets. A third AI-based solution will be used to find additional diseases that could be treated through the shared drug targets, in order to extend the indications for the most promising drug candidates. Following their discoveries, the promising drug candidates will be tested for efficacy and safety in both iPSC and mouse models of the 5 NMDs and additional diseases. In parallel, DREAMS will design an adaptive clinical trial to prepare the final stages of drug development of these novel drug candidates with multiple indications. Together, these technological and conceptual innovations will allow the DREAMS consortium to i) develop therapies to treat multiple NMDs and related diseases, ii) to create a novel clinical design that generates a regulatory pathway for drugs that treat heterogeneous groups of patients suffering from RDs iii) to further the scientific understanding of commonalities in RDs, and iv) to create a reusable drug development platform to discover safe and effective treatments for RDs in general.
Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
-
HORIZON.2.1 - Health
PROGRAMMA PRINCIPALE
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo programma -
HORIZON.2.1.3 - Non-Communicable and Rare Diseases
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo programma
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation Actions
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) HORIZON-HLTH-2022-DISEASE-06-two-stage
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bandoCoordinatore
Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
91100 Corbeil-Essonnes
Francia
L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione.
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.