Skip to main content
Przejdź do strony domowej Komisji Europejskiej (odnośnik otworzy się w nowym oknie)
polski polski
CORDIS - Wyniki badań wspieranych przez UE
CORDIS

Drug REpurposing with Artificial intelligence for Muscular disorderS

Opis projektu

Opracowywanie innowacyjnych terapii rzadkich zaburzeń nerwowo-mięśniowych

Obecnie dysponujemy zatwierdzonymi terapiami dla mniej niż 6% chorób rzadkich, a Światowa Organizacja Zdrowia nawołuje do pilnego tworzenia nowych metod leczenia. Problem ten podejmuje zespół finansowanego przez UE projektu DREAMS, który, opracowuje terapie dla pięciu rzadkich zaburzeń nerwowo-mięśniowych o podobnych cechach patofizjologicznych. Innowacyjne podejście polega na wykorzystaniu komórek mięśni szkieletowych z indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych w celu określenia wspólnych biomarkerów w tych zaburzeniach. Ponadto wykorzystuje sztuczną inteligencję do rozpoznawania wspólnych celów terapeutycznych i potencjalnych kandydatów na leki na podstawie fenotypowych badań przesiewowych leków i danych omicznych. Powstała platforma połączy sztuczną inteligencję i indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste w celu tworzenia terapii małocząsteczkowych znajdujących zastosowanie w wielu zaburzeniach nerwowo-mięśniowych, wyznaczając nowy standard w badaniach nad leczeniem chorób rzadkich.

Cel

According to World Health Organization, to date, fewer than 6% of rare diseases (RDs) have an approved treatment option. In the light of this observation, it appears crucial to develop disruptive approaches that allow to find treatments for multiple RDs. To achieve this goal, DREAMS will start from 5 rare neuromuscular disorders (NMD) that share common pathophysiological characteristics related to dysfunctions of autophagy and desmin disorganization. Using skeletal muscle cells derived from induced pluripotent stem cells (skMC-iPSC), DREAMS will i) identify shared biomarkers of the 5 diseases and ii) perform a high throughput drug screen on all 5 diseases. Through a first Artificial Intelligence (AI) based solution, the output of the drug screening will be used to find drug targets shared between the diseases. A second AI based solution will be used to find drug candidates (repurposable drugs and new molecular entities) for these shared drug targets. A third AI-based solution will be used to find additional diseases that could be treated through the shared drug targets, in order to extend the indications for the most promising drug candidates. Following their discoveries, the promising drug candidates will be tested for efficacy and safety in both iPSC and mouse models of the 5 NMDs and additional diseases. In parallel, DREAMS will design an adaptive clinical trial to prepare the final stages of drug development of these novel drug candidates with multiple indications. Together, these technological and conceptual innovations will allow the DREAMS consortium to i) develop therapies to treat multiple NMDs and related diseases, ii) to create a novel clinical design that generates a regulatory pathway for drugs that treat heterogeneous groups of patients suffering from RDs iii) to further the scientific understanding of commonalities in RDs, and iv) to create a reusable drug development platform to discover safe and effective treatments for RDs in general.

Słowa kluczowe

Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.

Program(-y)

Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.

Temat(-y)

Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.

System finansowania

Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.

HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation Actions

Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania

Zaproszenie do składania wniosków

Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.

(odnośnik otworzy się w nowym oknie) HORIZON-HLTH-2022-DISEASE-06-two-stage

Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszenia

Koordynator

CENTRE D'ETUDE DES CELLULES SOUCHES
Wkład UE netto

Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.

€ 1 665 500,00
Adres
28 RUE HENRI DESBRUERES
91100 Corbeil-Essonnes
Francja

Zobacz na mapie

MŚP

Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.

Tak
Region
Ile-de-France Ile-de-France Essonne
Rodzaj działalności
Research Organisations
Linki
Koszt całkowity

Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.

€ 1 665 500,00

Uczestnicy (7)

Partnerzy (1)

Moja broszura 0 0