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CORDIS - Risultati della ricerca dell’UE
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Accelerating drug repurposing for rare neurological, neurometabolic and neuromuscular disorders by exploiting SIMilarities in clinical and molecular PATHology

Obiettivo

Drug repurposing can fill an important gap for rare disease patient groups with large unmet medical needs. In comparison to traditional drug development, drug repurposing reduces the time and costs for drug development, regulatory approval, and market authorization. Yet, we need to increase the efficiency of the drug repurposing pathway to provide broader access to new therapeutic modalities for larger groups of patients. SIMPATHIC’s main objective is to accelerate drug repurposing for rare neurological, neurometabolic and neuromuscular disorders. SIMPATHIC’s main accelerating innovation is the simultaneous drug development for groups of patients with different genetic diagnoses but overlapping neurological symptoms and molecular pathomechanisms. SIMPATHIC’s key outputs accelerating the drug repurposing pathway include: Standard operating procedures for culturing stem cell-derived neuronal cell models with proven relevance for clinical symptoms and amenable to high-throughput drug screens; New drug repurposing candidates with proven efficacy in advanced brain-on-a-chip and 3D brain organoid models, as demonstrated by reversal of molecular biomarker signatures and cellular readouts associated with clinical symptoms; Designs of innovative basket clinical trials to which patients with different disorders are recruited, utilizing and aggregating personalized clinical endpoints; A training module for patients and patient organizations to empower them as drivers of the drug repurposing pathway; Blueprints for intellectual property strategies, business models, regulatory dossiers and patient access strategies, developed in co-creation between all relevant stakeholders. SIMPATHIC’s proof-of-concept for the simultaneous development of repurposed drugs for multiple indications will show the path forward to development of personalized treatment opportunities for groups of rare disease patients in a cost- and time-efficient manner.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.

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Parole chiave

Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).

Programma(i)

Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.

Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation Actions

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

(si apre in una nuova finestra) HORIZON-HLTH-2022-DISEASE-06-two-stage

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bando

Coordinatore

STICHTING RADBOUD UNIVERSITAIR MEDISCH CENTRUM
Contributo netto dell'UE

Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.

€ 1 810 090,00
Indirizzo
GEERT GROOTEPLEIN 10 ZUID
6525 GA NIJMEGEN
Paesi Bassi

Mostra sulla mappa

Regione
Oost-Nederland Gelderland Arnhem/Nijmegen
Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Collegamenti
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

€ 1 810 090,00

Partecipanti (18)

Partner (2)

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