Skip to main content
Przejdź do strony domowej Komisji Europejskiej (odnośnik otworzy się w nowym oknie)
polski pl
CORDIS - Wyniki badań wspieranych przez UE
CORDIS

Accelerating drug repurposing for rare neurological, neurometabolic and neuromuscular disorders by exploiting SIMilarities in clinical and molecular PATHology

Opis projektu

Przyspieszenie repozycjonowania leków na rzadkie choroby

Repozycjowanie leków, czyli zmiana ich przeznaczenia, może uratować życie pacjentów dotkniętych rzadkimi chorobami dzięki szybszej i tańszej alternatywie w porównaniu z tradycyjnym opracowywaniem leków. Wciąż jednak istnieje wiele możliwości poprawy wydajności procesu repozycjonowania. Finansowany ze środków UE projekt SIMPATHIC koncentruje się na przyspieszeniu repozycjonowania rzadkich zaburzeń neurologicznych, neurometabolicznych i nerwowo-mięśniowych poprzez identyfikację leków przynoszących korzyści różnym grupom pacjentów z tymi samymi objawami. Planuje określić znormalizowane procedury dla modeli komórek neuronalnych, testować nowych kandydatów na leki przy użyciu zaawansowanych modeli i przeprowadzać innowacyjne badania kliniczne. Projekt ma również na celu zwiększenie zaangażowania pacjentów i opracowanie ram dla własności intelektualnej i regulacji w kierunku bardziej spersonalizowanych opcji leczenia.

Cel

Drug repurposing can fill an important gap for rare disease patient groups with large unmet medical needs. In comparison to traditional drug development, drug repurposing reduces the time and costs for drug development, regulatory approval, and market authorization. Yet, we need to increase the efficiency of the drug repurposing pathway to provide broader access to new therapeutic modalities for larger groups of patients. SIMPATHIC’s main objective is to accelerate drug repurposing for rare neurological, neurometabolic and neuromuscular disorders. SIMPATHIC’s main accelerating innovation is the simultaneous drug development for groups of patients with different genetic diagnoses but overlapping neurological symptoms and molecular pathomechanisms. SIMPATHIC’s key outputs accelerating the drug repurposing pathway include: Standard operating procedures for culturing stem cell-derived neuronal cell models with proven relevance for clinical symptoms and amenable to high-throughput drug screens; New drug repurposing candidates with proven efficacy in advanced brain-on-a-chip and 3D brain organoid models, as demonstrated by reversal of molecular biomarker signatures and cellular readouts associated with clinical symptoms; Designs of innovative basket clinical trials to which patients with different disorders are recruited, utilizing and aggregating personalized clinical endpoints; A training module for patients and patient organizations to empower them as drivers of the drug repurposing pathway; Blueprints for intellectual property strategies, business models, regulatory dossiers and patient access strategies, developed in co-creation between all relevant stakeholders. SIMPATHIC’s proof-of-concept for the simultaneous development of repurposed drugs for multiple indications will show the path forward to development of personalized treatment opportunities for groups of rare disease patients in a cost- and time-efficient manner.

Dziedzina nauki (EuroSciVoc)

Projekt nie został jeszcze sklasyfikowany według klasyfikacji EuroSciVoc.
Wskaż dziedziny nauki, które twoim zdaniem są najbardziej istotne z punktu widzenia tego projektu i pomóż nam usprawnić naszą usługę klasyfikacji.

Słowa kluczowe

Program(-y)

Temat(-y)

System finansowania

HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation Actions

Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania

Zaproszenie do składania wniosków

(odnośnik otworzy się w nowym oknie) HORIZON-HLTH-2022-DISEASE-06-two-stage

Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszenia

Koordynator

STICHTING RADBOUD UNIVERSITAIR MEDISCH CENTRUM
Wkład UE netto
€ 2 413 661,25
Adres
GEERT GROOTEPLEIN 10 ZUID
6525 GA Nijmegen
Niderlandy
Region
Oost-Nederland Gelderland Arnhem/Nijmegen
Rodzaj działalności
Higher or Secondary Education Establishments
Linki
Koszt całkowity
€ 2 413 661,25

Uczestnicy (18)

Partnerzy (2)