Projektbeschreibung
Eine injizierbare, gezielte, photoaktivierte Therapie für kongenitalen Hyperinsulinismus
Die Zellen des Körpers werden durch Glukose, die bei der Verdauung von Kohlenhydraten entsteht, mit Energie versorgt. Wenn der Blutzuckerspiegel ansteigt, setzen die Betazellen der Bauchspeicheldrüse Insulin frei, das dem Körper die Aufnahme von Glukose ermöglicht. Zu viel oder zu wenig im Blut zirkulierende Glukose kann Probleme verursachen. Kongenitaler Hyperinsulinismus ist eine Erkrankung bei Neugeborenen und Säuglingen, die durch eine Überproduktion von Insulin verursacht wird und zu gefährlich niedrigen Blutzuckerwerten und hypoglykämischen Hirnschäden führt. Derzeit gibt es keine Therapie ohne schwere Nebenwirkungen, anhaltende Gesundheitsprobleme und eine enorme wirtschaftliche Belastung. Das EU-finanzierte Projekt LightCure soll zeigen, dass die injizierbare gezielte photodynamische Therapie überfunktionierende Betazellen sicher und wirksam abtöten kann, um den Babys und ihren Familien ein normales Leben zu ermöglichen.
Ziel
Congenital hyperinsulinism (CHI) is a group of rare diseases of newborns and infants with functionally defective nonneoplastic beta-cells that cause hypoglycemia and severe morbidity through oversecretion of insulin. CHI is a major cause of hypoglycemic brain injury with intellectual disability, epilepsy and cerebral palsy. As no registered causal therapy exists, management of CHI aims at increasing blood glucose levels causing severe side effects in all patients while life-threatening frequent hypoglycaemias remain. Removal of hyperfunctioning beta cells by pancreatectomy leads to insulin dependent diabetes mellitus (IDDM) and maldigestion of food, changing one disease for another with severe secondary morbidity. Management of CHI is choosing between evils and symptomatic management is partially effective in only some sub-types. CHI also represents a major burden for families, because of disability but also as a result of continuous monitoring and correction of glucose levels for many years, requiring permanent alertness. Health problems and economic decline occur in most parents. A normal life is not feasible for families with babies with CHI. LightCure consortium partners have demonstrated the feasibility of selectively targeting beta cells using exendin 4 (EX) labelled with a photosensitizer (700DX) specifically binding to beta cells. This photosensitizer can be activated by light of a certain wavelength and will produce radical oxygen species leading to cell damage, a principle called targeted photodynamic therapy (tPDT). In this project we will build on existing cutting-edge technology exclusively available to the consortium partners and perform human proof of concept studies demonstrating safety and efficacy of tPDT with EX700DX. We will deliver the proof-of-concept that after injection of EX700DX, minimally invasive tPDT leads to normalization of blood glucose levels avoiding morbidity, enabling a normal life for babies with CHI and their families.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: https://op.europa.eu/de/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: https://op.europa.eu/de/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Neurologie Epilepsie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Klinische Medizin Endokrinologie Diabetes
Sie müssen sich anmelden oder registrieren, um diese Funktion zu nutzen
Wir bitten um Entschuldigung ... während der Ausführung ist ein unerwarteter Fehler aufgetreten.
Sie müssen sich authentifizieren. Ihre Sitzung ist möglicherweise abgelaufen.
Vielen Dank für Ihr Feedback. Sie erhalten in Kürze eine E-Mail zur Übermittlungsbestätigung. Wenn Sie sich für eine Benachrichtigung über den Berichtsstatus entschieden haben, werden Sie auch im Falle einer Änderung des Berichtsstatus benachrichtigt.
Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
-
HORIZON.2.1 - Health
HAUPTPROGRAMM
Alle im Rahmen dieses Programms finanzierten Projekte anzeigen -
HORIZON.2.1.3 - Non-Communicable and Rare Diseases
Alle im Rahmen dieses Programms finanzierten Projekte anzeigen
Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation Actions
Alle im Rahmen dieses Finanzierungsinstruments finanzierten Projekte anzeigen
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-HLTH-2022-DISEASE-06-two-stage
Alle im Rahmen dieser Aufforderung zur Einreichung von Vorschlägen finanzierten Projekte anzeigenKoordinator
Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
6525 GA NIJMEGEN
Niederlande
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.