Projektbeschreibung
Eine injizierbare, gezielte, photoaktivierte Therapie für kongenitalen Hyperinsulinismus
Die Zellen des Körpers werden durch Glukose, die bei der Verdauung von Kohlenhydraten entsteht, mit Energie versorgt. Wenn der Blutzuckerspiegel ansteigt, setzen die Betazellen der Bauchspeicheldrüse Insulin frei, das dem Körper die Aufnahme von Glukose ermöglicht. Zu viel oder zu wenig im Blut zirkulierende Glukose kann Probleme verursachen. Kongenitaler Hyperinsulinismus ist eine Erkrankung bei Neugeborenen und Säuglingen, die durch eine Überproduktion von Insulin verursacht wird und zu gefährlich niedrigen Blutzuckerwerten und hypoglykämischen Hirnschäden führt. Derzeit gibt es keine Therapie ohne schwere Nebenwirkungen, anhaltende Gesundheitsprobleme und eine enorme wirtschaftliche Belastung. Das EU-finanzierte Projekt LightCure soll zeigen, dass die injizierbare gezielte photodynamische Therapie überfunktionierende Betazellen sicher und wirksam abtöten kann, um den Babys und ihren Familien ein normales Leben zu ermöglichen.
Ziel
Congenital hyperinsulinism (CHI) is a group of rare diseases of newborns and infants with functionally defective nonneoplastic beta-cells that cause hypoglycemia and severe morbidity through oversecretion of insulin. CHI is a major cause of hypoglycemic brain injury with intellectual disability, epilepsy and cerebral palsy. As no registered causal therapy exists, management of CHI aims at increasing blood glucose levels causing severe side effects in all patients while life-threatening frequent hypoglycaemias remain. Removal of hyperfunctioning beta cells by pancreatectomy leads to insulin dependent diabetes mellitus (IDDM) and maldigestion of food, changing one disease for another with severe secondary morbidity. Management of CHI is choosing between evils and symptomatic management is partially effective in only some sub-types. CHI also represents a major burden for families, because of disability but also as a result of continuous monitoring and correction of glucose levels for many years, requiring permanent alertness. Health problems and economic decline occur in most parents. A normal life is not feasible for families with babies with CHI. LightCure consortium partners have demonstrated the feasibility of selectively targeting beta cells using exendin 4 (EX) labelled with a photosensitizer (700DX) specifically binding to beta cells. This photosensitizer can be activated by light of a certain wavelength and will produce radical oxygen species leading to cell damage, a principle called targeted photodynamic therapy (tPDT). In this project we will build on existing cutting-edge technology exclusively available to the consortium partners and perform human proof of concept studies demonstrating safety and efficacy of tPDT with EX700DX. We will deliver the proof-of-concept that after injection of EX700DX, minimally invasive tPDT leads to normalization of blood glucose levels avoiding morbidity, enabling a normal life for babies with CHI and their families.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-HLTH-2022-DISEASE-06-two-stage
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6525 GA Nijmegen
Niederlande