Descrizione del progetto
Una terapia iniettabile, mirata e attivata dalla luce per l’iperinsulinismo congenito
Le cellule dell’organismo sono «alimentate» dal glucosio prodotto dalla digestione dei carboidrati. Quando i livelli di glucosio nel sangue aumentano, le cellule beta del pancreas rilasciano insulina che consente all’organismo di assorbire il glucosio. Troppo o troppo poco glucosio in circolazione può causare problemi. L’iperinsulinismo congenito è una condizione dei neonati e dei bambini causata da una sovrapproduzione di insulina, con conseguenti livelli di glucosio nel sangue pericolosamente bassi e danni cerebrali da ipoglicemia. Attualmente non è disponibile alcuna terapia che non comporti gravi effetti collaterali, continui problemi di salute e un enorme onere economico. Il progetto LightCure, finanziato dall’UE, intende dimostrare che la sua terapia fotodinamica mirata iniettabile può uccidere le cellule beta iperfunzionanti in modo sicuro ed efficace, così da consentire ai bambini e alle loro famiglie di condurre una vita normale.
Obiettivo
Congenital hyperinsulinism (CHI) is a group of rare diseases of newborns and infants with functionally defective nonneoplastic beta-cells that cause hypoglycemia and severe morbidity through oversecretion of insulin. CHI is a major cause of hypoglycemic brain injury with intellectual disability, epilepsy and cerebral palsy. As no registered causal therapy exists, management of CHI aims at increasing blood glucose levels causing severe side effects in all patients while life-threatening frequent hypoglycaemias remain. Removal of hyperfunctioning beta cells by pancreatectomy leads to insulin dependent diabetes mellitus (IDDM) and maldigestion of food, changing one disease for another with severe secondary morbidity. Management of CHI is choosing between evils and symptomatic management is partially effective in only some sub-types. CHI also represents a major burden for families, because of disability but also as a result of continuous monitoring and correction of glucose levels for many years, requiring permanent alertness. Health problems and economic decline occur in most parents. A normal life is not feasible for families with babies with CHI. LightCure consortium partners have demonstrated the feasibility of selectively targeting beta cells using exendin 4 (EX) labelled with a photosensitizer (700DX) specifically binding to beta cells. This photosensitizer can be activated by light of a certain wavelength and will produce radical oxygen species leading to cell damage, a principle called targeted photodynamic therapy (tPDT). In this project we will build on existing cutting-edge technology exclusively available to the consortium partners and perform human proof of concept studies demonstrating safety and efficacy of tPDT with EX700DX. We will deliver the proof-of-concept that after injection of EX700DX, minimally invasive tPDT leads to normalization of blood glucose levels avoiding morbidity, enabling a normal life for babies with CHI and their families.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/it/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/it/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
- scienze mediche e della salute medicina di base neurologia epilessia
- scienze mediche e della salute medicina clinica endocrinologia diabete
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.2.1 - Health
PROGRAMMA PRINCIPALE
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HORIZON.2.1.3 - Non-Communicable and Rare Diseases
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation Actions
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) HORIZON-HLTH-2022-DISEASE-06-two-stage
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
6525 GA NIJMEGEN
Paesi Bassi
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.