Opis projektu
Wstrzykiwany, celowany i aktywowany światłem lek zwalczający wrodzoną hiperinsulinemię
Paliwem dla komórek naszego organizmu jest glukoza wytwarzana podczas trawienia węglowodanów. Gdy poziom glukozy we krwi wzrasta, komórki beta trzustki uwalniają insulinę, dzięki której nasze ciała są w stanie wchłaniać glukozę. Zarówno zbyt wysoki, jak i zbyt niski poziom glukozy we krwi mogą powodować problemy. Wrodzona hiperinsulinemia występuje u noworodków i niemowląt - to zaburzenie spowodowane nadmiernym wytwarzaniem insuliny, co prowadzi do niebezpiecznie niskiego poziomu glukozy we krwi i hipoglikemicznego uszkodzenia mózgu. Obecnie nie jest dostępna żadna metoda leczenia, która nie powoduje poważnych skutków ubocznych i przewlekłych problemów ze zdrowiem, a jej stosowanie nie wiąże się z olbrzymimi kosztami. Zespół finansowanego ze środków Unii Europejskiej projektu LightCure ma na celu udowodnienie, że opracowany przez badaczy lek fotodynamicznym będzie w stanie skutecznie i bezpiecznie unieszkodliwiać komórki beta, umożliwiając normalne życie dzieciom i ich rodzinom.
Cel
Congenital hyperinsulinism (CHI) is a group of rare diseases of newborns and infants with functionally defective nonneoplastic beta-cells that cause hypoglycemia and severe morbidity through oversecretion of insulin. CHI is a major cause of hypoglycemic brain injury with intellectual disability, epilepsy and cerebral palsy. As no registered causal therapy exists, management of CHI aims at increasing blood glucose levels causing severe side effects in all patients while life-threatening frequent hypoglycaemias remain. Removal of hyperfunctioning beta cells by pancreatectomy leads to insulin dependent diabetes mellitus (IDDM) and maldigestion of food, changing one disease for another with severe secondary morbidity. Management of CHI is choosing between evils and symptomatic management is partially effective in only some sub-types. CHI also represents a major burden for families, because of disability but also as a result of continuous monitoring and correction of glucose levels for many years, requiring permanent alertness. Health problems and economic decline occur in most parents. A normal life is not feasible for families with babies with CHI. LightCure consortium partners have demonstrated the feasibility of selectively targeting beta cells using exendin 4 (EX) labelled with a photosensitizer (700DX) specifically binding to beta cells. This photosensitizer can be activated by light of a certain wavelength and will produce radical oxygen species leading to cell damage, a principle called targeted photodynamic therapy (tPDT). In this project we will build on existing cutting-edge technology exclusively available to the consortium partners and perform human proof of concept studies demonstrating safety and efficacy of tPDT with EX700DX. We will deliver the proof-of-concept that after injection of EX700DX, minimally invasive tPDT leads to normalization of blood glucose levels avoiding morbidity, enabling a normal life for babies with CHI and their families.
Dziedzina nauki
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
Słowa kluczowe
Program(-y)
Temat(-y)
Zaproszenie do składania wniosków
HORIZON-HLTH-2022-DISEASE-06-two-stage
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSystem finansowania
HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation ActionsKoordynator
6525 GA Nijmegen
Niderlandy