Opis projektu
Wstrzykiwany, celowany i aktywowany światłem lek zwalczający wrodzoną hiperinsulinemię
Paliwem dla komórek naszego organizmu jest glukoza wytwarzana podczas trawienia węglowodanów. Gdy poziom glukozy we krwi wzrasta, komórki beta trzustki uwalniają insulinę, dzięki której nasze ciała są w stanie wchłaniać glukozę. Zarówno zbyt wysoki, jak i zbyt niski poziom glukozy we krwi mogą powodować problemy. Wrodzona hiperinsulinemia występuje u noworodków i niemowląt - to zaburzenie spowodowane nadmiernym wytwarzaniem insuliny, co prowadzi do niebezpiecznie niskiego poziomu glukozy we krwi i hipoglikemicznego uszkodzenia mózgu. Obecnie nie jest dostępna żadna metoda leczenia, która nie powoduje poważnych skutków ubocznych i przewlekłych problemów ze zdrowiem, a jej stosowanie nie wiąże się z olbrzymimi kosztami. Zespół finansowanego ze środków Unii Europejskiej projektu LightCure ma na celu udowodnienie, że opracowany przez badaczy lek fotodynamicznym będzie w stanie skutecznie i bezpiecznie unieszkodliwiać komórki beta, umożliwiając normalne życie dzieciom i ich rodzinom.
Cel
Congenital hyperinsulinism (CHI) is a group of rare diseases of newborns and infants with functionally defective nonneoplastic beta-cells that cause hypoglycemia and severe morbidity through oversecretion of insulin. CHI is a major cause of hypoglycemic brain injury with intellectual disability, epilepsy and cerebral palsy. As no registered causal therapy exists, management of CHI aims at increasing blood glucose levels causing severe side effects in all patients while life-threatening frequent hypoglycaemias remain. Removal of hyperfunctioning beta cells by pancreatectomy leads to insulin dependent diabetes mellitus (IDDM) and maldigestion of food, changing one disease for another with severe secondary morbidity. Management of CHI is choosing between evils and symptomatic management is partially effective in only some sub-types. CHI also represents a major burden for families, because of disability but also as a result of continuous monitoring and correction of glucose levels for many years, requiring permanent alertness. Health problems and economic decline occur in most parents. A normal life is not feasible for families with babies with CHI. LightCure consortium partners have demonstrated the feasibility of selectively targeting beta cells using exendin 4 (EX) labelled with a photosensitizer (700DX) specifically binding to beta cells. This photosensitizer can be activated by light of a certain wavelength and will produce radical oxygen species leading to cell damage, a principle called targeted photodynamic therapy (tPDT). In this project we will build on existing cutting-edge technology exclusively available to the consortium partners and perform human proof of concept studies demonstrating safety and efficacy of tPDT with EX700DX. We will deliver the proof-of-concept that after injection of EX700DX, minimally invasive tPDT leads to normalization of blood glucose levels avoiding morbidity, enabling a normal life for babies with CHI and their families.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna neurologia padaczka
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna endokrynologia cukrzyca
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Słowa kluczowe
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.2.1 - Health
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu -
HORIZON.2.1.3 - Non-Communicable and Rare Diseases
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation Actions
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) HORIZON-HLTH-2022-DISEASE-06-two-stage
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaKoordynator
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
6525 GA NIJMEGEN
Niderlandy
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.