Descripción del proyecto
Terapia génica para el bloqueo auriculoventricular congénito
La función de bombeo rítmico del músculo cardíaco está mediada por un sistema eléctrico incorporado. En el bloqueo auriculoventricular completo congénito (BCAV) dicho sistema funciona mal debido a defectos estructurales o a la autoinmunidad, lo cual provoca una propagación anómala de los impulsos eléctricos en el corazón. El BCAV se diagnostica en el útero, al nacer o durante los primeros meses de vida y se asocia con la bradicardia. El único tratamiento es la implantación de un marcapasos permanente. El equipo del proyecto RescuePace, financiado por el Consejo Europeo de Investigación, propone un enfoque de terapia génica para tratar el BCAV. El procedimiento consiste en la administración de un vector adenoviral que expresa canales iónicos en el corazón para aumentar la frecuencia cardíaca y permitir que el paciente sobreviva hasta el nacimiento, momento en el que se puede implantar un marcapasos.
Objetivo
Congenital heart block is the most commonly observed type of foetal bradycardia, occurring in one in 15.000 live births. A significant subset of foetuses develops towards congenital complete heart block (CCHB), i.e. complete failure of the electrical excitation wavefront to be conducted over the atrioventricular (AV) node. CCHB is the most severe and life-threatening cardiac arrhythmia in utero. Current medicinal treatments cannot significantly alter the cause of CCHB and therapeutic attempts at human foetal cardiac pacing have been unsuccessful. For CCHB patients at high risk for life-threatening disease progression and death due to severe bradycardia before 34 weeks of gestation, this project develops a gene therapy medicinal product (GTMP) that is based on adenoviral vector-mediated ion channel overexpression, to transiently increase heart rates over the course of several months. When successful, such a GTMP would rescue these patients and allow for permanent pacemaker implantation in the first months after birth.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica cardiología enfermedad cardiovascular arritmia cardíaca
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2022-POC2
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
1081 HV Amsterdam
Países Bajos
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.