Projektbeschreibung
Gentherapie bei angeborenem Herzblock
Die rhythmische Pumpfunktion des Herzmuskels wird durch ein eigenes elektrisches System vermittelt. Bei einem angeborenen kompletten Herzblock, einer Erregungsleitungsstörung, wird dieses System aufgrund struktureller Defekte oder Autoimmunität gestört, was eine abnormale Ausbreitung der elektrischen Impulse im Herzen bewirkt. Diese Störung wird in utero, bei der Geburt oder in den ersten Lebensmonaten diagnostiziert und geht mit einer Bradykardie einher. Die einzige Behandlungsoption besteht in der Implantation eines permanenten Herzschrittmachers. Im Rahmen des ERC-Projekts RescuePace wird nun ein gentherapeutischer Behandlungsansatz vorgeschlagen. Das Verfahren umfasst die Verabreichung eines adenoviralen Vektors, der Ionenkanäle im Herzen exprimiert, um die Herzfrequenz zu erhöhen und das Überleben des Kindes bis zur Geburt zu sichern, nach der ein Herzschrittmacher implantiert werden kann.
Ziel
Congenital heart block is the most commonly observed type of foetal bradycardia, occurring in one in 15.000 live births. A significant subset of foetuses develops towards congenital complete heart block (CCHB), i.e. complete failure of the electrical excitation wavefront to be conducted over the atrioventricular (AV) node. CCHB is the most severe and life-threatening cardiac arrhythmia in utero. Current medicinal treatments cannot significantly alter the cause of CCHB and therapeutic attempts at human foetal cardiac pacing have been unsuccessful. For CCHB patients at high risk for life-threatening disease progression and death due to severe bradycardia before 34 weeks of gestation, this project develops a gene therapy medicinal product (GTMP) that is based on adenoviral vector-mediated ion channel overexpression, to transiently increase heart rates over the course of several months. When successful, such a GTMP would rescue these patients and allow for permanent pacemaker implantation in the first months after birth.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Programm/Programme
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Thema/Themen
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
(öffnet in neuem Fenster) ERC-2022-POC2
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1081 HV Amsterdam
Niederlande