Description du projet
Thérapie génique pour le bloc cardiaque congénital
La fonction de pompage rythmique du muscle cardiaque est assurée par un système électrique intégré. Dans le bloc cardiaque congénital complet (BCCC), ce système fonctionne mal en raison de défauts structurels ou d’une auto-immunité, ce qui occasionne une propagation anormale des impulsions électriques dans le cœur. Le BCCC est diagnostiqué in utero, à la naissance ou au cours des premiers mois de vie et est associé à une bradycardie. Le seul traitement consiste à implanter un stimulateur cardiaque permanent. Le projet RescuePace, basé au CER, propose une approche de thérapie génique pour traiter le BCCC. La procédure implique l’administration d’un vecteur adénoviral qui exprime des canaux ioniques dans le cœur afin d’augmenter le rythme cardiaque et de permettre au patient de survivre jusqu’à la naissance, lorsqu’un stimulateur cardiaque peut être implanté.
Objectif
Congenital heart block is the most commonly observed type of foetal bradycardia, occurring in one in 15.000 live births. A significant subset of foetuses develops towards congenital complete heart block (CCHB), i.e. complete failure of the electrical excitation wavefront to be conducted over the atrioventricular (AV) node. CCHB is the most severe and life-threatening cardiac arrhythmia in utero. Current medicinal treatments cannot significantly alter the cause of CCHB and therapeutic attempts at human foetal cardiac pacing have been unsuccessful. For CCHB patients at high risk for life-threatening disease progression and death due to severe bradycardia before 34 weeks of gestation, this project develops a gene therapy medicinal product (GTMP) that is based on adenoviral vector-mediated ion channel overexpression, to transiently increase heart rates over the course of several months. When successful, such a GTMP would rescue these patients and allow for permanent pacemaker implantation in the first months after birth.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN.
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- sciences médicales et de la santémédecine cliniquecardiologiemaladies cardiovasculairesarythmie cardiaque
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Programme(s)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Régime de financement
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept GrantsInstitution d’accueil
1081 HV Amsterdam
Pays-Bas