Descrizione del progetto
Terapia genica per il blocco cardiaco congenito
La funzione di pompaggio ritmico del muscolo cardiaco è mediata da un sistema elettrico integrato. Nel blocco cardiaco congenito completo (CCHB, congenital complete heart block) questo sistema funziona male a causa di difetti strutturali o di autoimmunità, causando una propagazione anomala degli impulsi elettrici nel cuore. Il CCHB viene diagnosticato in utero, alla nascita o nei primi mesi di vita ed è associato a bradicardia. L’unico trattamento è l’impianto di un pacemaker permanente. Il progetto RescuePace, sostenuto dal CER, propone un approccio di terapia genica per il trattamento del CCHB. La procedura prevede la somministrazione di un vettore adenovirale che esprime canali ionici nel cuore per aumentare la frequenza cardiaca e consentire al feto di sopravvivere fino alla nascita, quando può essere impiantato un pacemaker.
Obiettivo
Congenital heart block is the most commonly observed type of foetal bradycardia, occurring in one in 15.000 live births. A significant subset of foetuses develops towards congenital complete heart block (CCHB), i.e. complete failure of the electrical excitation wavefront to be conducted over the atrioventricular (AV) node. CCHB is the most severe and life-threatening cardiac arrhythmia in utero. Current medicinal treatments cannot significantly alter the cause of CCHB and therapeutic attempts at human foetal cardiac pacing have been unsuccessful. For CCHB patients at high risk for life-threatening disease progression and death due to severe bradycardia before 34 weeks of gestation, this project develops a gene therapy medicinal product (GTMP) that is based on adenoviral vector-mediated ion channel overexpression, to transiently increase heart rates over the course of several months. When successful, such a GTMP would rescue these patients and allow for permanent pacemaker implantation in the first months after birth.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Programma(i)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Argomento(i)
Invito a presentare proposte
(si apre in una nuova finestra) ERC-2022-POC2
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HORIZON-ERC-POC -Istituzione ospitante
1081 HV Amsterdam
Paesi Bassi