Projektbeschreibung
Adenovirus-Vektoren für den klinischen Gentransfer
Die Gentherapie ist ein vielversprechender Ansatz für die Behandlung bestimmter Erkrankungen. Die Entwicklung viraler Vektoren wurde ihrer pathogenen Eigenschaft beraubt und dient stattdessen dazu, Genmaterial zu therapeutischen Zwecken in Zellen einzuschleusen. Adenoviren sind besonders interessant, weil sie DNS sowohl in sich teilende als auch in sich nicht teilende Zellen wirksam einschleusen können. Das vom Europäischen Innovationsrat finanzierte Projekt iAds zielt darauf ab, die Einschränkungen adenoviraler Vektoren zu überwinden, wie z. B. Immunreaktionen des Wirts und unvollkommenes Targeting. Das Konsortium wird eine In-silico-Plattform für die Entwicklung intelligenter Adenovirus-Vektoren mit Schwerpunkt auf herz- und hirnspezifischem Targeting schaffen und damit Bereiche mit ungedecktem medizinischem Bedarf angehen.
Ziel
Advanced therapies, and in particular gene therapies, hold great potential for treating diseases for which few options exist. Efficient gene transfer is inherently and intransigently linked to vector efficacy. Partially due to the lack of suitable delivery systems for particular applications, the success of too many gene therapies is limited.
Over the last two decades, immense progress has been made in the development of viral vectors. Importantly, this progress has also identified vector characteristics and biological factors that decrease efficacy. While limited efficacy is relevant for all vector platforms, it is more pressing in the case of adenoviruses because they have so much potential. In some cases, host responses and imperfect targeting have stunted adenovirus vector development for therapies that require long-term transgene expression.
Our multi-faceted consortium proposes an innovative approach to overcome these limitations and to construct a pathway for developing improved vectors for clinical gene transfer. By synergising French, Dutch, British, Spanish and Swedish expertise in structural biology, receptor engagement, neurobiology, cardiobiology, and bioprocessing, we will create in silico designed intelligent adenovirus vectors (iAds). Our disruptive concept abandons the classical approach of developing vectors from naturally occurring adenoviruses. Instead, a proprietorial adenovirus type will be serially stripped of unwanted elements to create a bank of iAds, which will then be engineered for heart- and brain-specific targeting. Our consortium blends academic ingenuity and SME/pharma manufacturing that will allow seamless clinical translation. With the support of the EIC Programme, our ground-breaking approach should revolutionise gene transfer and generate solutions in areas of unmet medical need via a platform that exploits the full potential of viral vectors.
Wissenschaftliches Gebiet
Schlüsselbegriffe
Programm/Programme
- HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC) Main Programme
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
HORIZON-EIC-2022-PATHFINDEROPEN-01
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigenFinanzierungsplan
HORIZON-EIC - HORIZON EIC GrantsKoordinator
75794 Paris
Frankreich