Projektbeschreibung
Mukoviszidose mit Nanogels behandeln
Mukoviszidose ist eine der schwersten genetisch bedingten Lungenkrankheiten. Sie ist durch die Ansammlung von zähem Schleim in der Lunge gekennzeichnet, der zu Infektionen und Atembeschwerden führt. Obwohl die Sterblichkeitsrate dank fortschrittlicher Modulationstherapien deutlich gesenkt werden konnte, gibt es immer noch keine Heilung. Mit Unterstützung durch das Marie-Skłodowska-Curie-Maßnahmenprogramm soll Projekt CRISPRGels nicht-virale Genträgersysteme für die Behandlung von Mukoviszidose entwickeln, die auf der kontrollierten Freisetzung des CRISPR\/Cas9-Komplexes mittels Nanogel basieren. Das Projekt wird das Verhalten und die Wechselwirkungen der Nanogels in von Patientinnen und Patienten mit Mukoviszidose stammenden Sputum- und Bronchialepithelmodellen methodisch untersuchen. Daraufhin werden die wirksamsten Nanogels in vorindustriellem Maßstab validiert.
Ziel
Cystic fibrosis (CF) is the most common genetic lung disease (monogenic autosomal recessive disorder) worldwide and currently there is no cure. The emergence of powerful gene editing tools like CRISPR-Cas (“clustered regularly interspaced short palindromic repeats/associated protein 9”), now provides the opportunity to correct the disease-causing mutations which can potentially cure CF. The present research project proposes the development of core-multishell nanogels (NGs) yielding efficient transmucosal delivery of CRISPR-based gene editing tools which can address the challenges for treatment of CF at European level. This project brings together a talented, highly motivated and young Researcher (Dr. Krishan Kumar) with background in polymer chemistry (phase transition temperatures, understanding structure of colloids, bio-macromolecular interactions) and protein science (structural stability, immobilization, enzymatic activity); and an innovative institute POLYMAT in developing biomedical solutions for treating CF diseases based on nanogels mediated controlled release of CRISPR/Cas9 complex. CRISPRGels will focus on advancing the young researcher’s career through development and manufacture stages of non-viral gene delivery systems facilitating the curative gene editing approaches for treatment of CF patients. The host supervisor Prof. Marcelo Calderón is globally recognized researcher working in area of transmucosal delivery using nanogels (NGs). The behavior and interactions of the NGs will be systematically investigated in CF patient-derived sputum and CF bronchial epithelial models. Most efficient NGs will be validated on pre-industrial scale. Multidisciplinary expertise required for CRISPRGels will be complemented by highly experienced research teams Responsive Polymer Therapeutics Group (RPTG), Translational Organ Models Group (TOMG) and i+Med company.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik Mutation
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-MSCA-2022-PF-01
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
48940 Leioa
Spanien
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.