Opis projektu
Leczenie mukowiscydozy przy użyciu nanożeli
Mukowiscydoza jest jedną z najpoważniejszych genetycznych chorób płuc. Charakteryzuje się gromadzeniem się gęstego śluzu w płucach, co prowadzi do infekcji i trudności w oddychaniu. Chociaż zaawansowane terapie modulatorowe znacznie zmniejszyły śmiertelność, choroba pozostaje nieuleczalna. Zespół projektu CRISPRGels, realizowanego przy wsparciu z działań „Maria Skłodowska-Curie”, dąży do opracowania niewirusowych systemów dostarczania genów do celów leczenia mukowiscydozy w oparciu o kontrolowane uwalnianie kompleksu CRISPR/Cas9 za pośrednictwem nanożelu. Badacze skupią się na metodycznej analizie zachowania i interakcji nanożeli w plwocinie pochodzącej od pacjentów z mukowiscydozą i modelach nabłonka oskrzeli. W kolejnym etapie nanożele o największej skuteczności zostaną poddane walidacji w skali przedprzemysłowej.
Cel
Cystic fibrosis (CF) is the most common genetic lung disease (monogenic autosomal recessive disorder) worldwide and currently there is no cure. The emergence of powerful gene editing tools like CRISPR-Cas (“clustered regularly interspaced short palindromic repeats/associated protein 9”), now provides the opportunity to correct the disease-causing mutations which can potentially cure CF. The present research project proposes the development of core-multishell nanogels (NGs) yielding efficient transmucosal delivery of CRISPR-based gene editing tools which can address the challenges for treatment of CF at European level. This project brings together a talented, highly motivated and young Researcher (Dr. Krishan Kumar) with background in polymer chemistry (phase transition temperatures, understanding structure of colloids, bio-macromolecular interactions) and protein science (structural stability, immobilization, enzymatic activity); and an innovative institute POLYMAT in developing biomedical solutions for treating CF diseases based on nanogels mediated controlled release of CRISPR/Cas9 complex. CRISPRGels will focus on advancing the young researcher’s career through development and manufacture stages of non-viral gene delivery systems facilitating the curative gene editing approaches for treatment of CF patients. The host supervisor Prof. Marcelo Calderón is globally recognized researcher working in area of transmucosal delivery using nanogels (NGs). The behavior and interactions of the NGs will be systematically investigated in CF patient-derived sputum and CF bronchial epithelial models. Most efficient NGs will be validated on pre-industrial scale. Multidisciplinary expertise required for CRISPRGels will be complemented by highly experienced research teams Responsive Polymer Therapeutics Group (RPTG), Translational Organ Models Group (TOMG) and i+Med company.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna inżynieria genetyczna terapia genowa
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka mutacja
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Słowa kluczowe
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) HORIZON-MSCA-2022-PF-01
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaKoordynator
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
48940 Leioa
Hiszpania
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.