Descrizione del progetto
Trattamento della fibrosi cistica mediante nanogel
La fibrosi cistica è una delle malattie genetiche polmonari più gravi. È caratterizzata dall’accumulo di muco denso nei polmoni, che causa infezioni e difficoltà respiratorie. Sebbene le terapie avanzate con modulatori abbiano ridotto significativamente i tassi di mortalità, non esiste ancora una cura definitiva. Con il sostegno del programma di azioni Marie Skłodowska-Curie, il progetto CRISPRGels mira a sviluppare sistemi di somministrazione genica non virali per il trattamento della fibrosi cistica basati sul rilascio controllato del complesso CRISPR/Cas9 mediato da nanogel. Sarà esaminato in modo sistematico il comportamento e le interazioni dei nanogel nell’espettorato dei pazienti affetti da fibrosi cistica e nei modelli epiteliali bronchiali. Successivamente, si procederà alla convalida dei nanogel più efficaci su scala preindustriale.
Obiettivo
Cystic fibrosis (CF) is the most common genetic lung disease (monogenic autosomal recessive disorder) worldwide and currently there is no cure. The emergence of powerful gene editing tools like CRISPR-Cas (“clustered regularly interspaced short palindromic repeats/associated protein 9”), now provides the opportunity to correct the disease-causing mutations which can potentially cure CF. The present research project proposes the development of core-multishell nanogels (NGs) yielding efficient transmucosal delivery of CRISPR-based gene editing tools which can address the challenges for treatment of CF at European level. This project brings together a talented, highly motivated and young Researcher (Dr. Krishan Kumar) with background in polymer chemistry (phase transition temperatures, understanding structure of colloids, bio-macromolecular interactions) and protein science (structural stability, immobilization, enzymatic activity); and an innovative institute POLYMAT in developing biomedical solutions for treating CF diseases based on nanogels mediated controlled release of CRISPR/Cas9 complex. CRISPRGels will focus on advancing the young researcher’s career through development and manufacture stages of non-viral gene delivery systems facilitating the curative gene editing approaches for treatment of CF patients. The host supervisor Prof. Marcelo Calderón is globally recognized researcher working in area of transmucosal delivery using nanogels (NGs). The behavior and interactions of the NGs will be systematically investigated in CF patient-derived sputum and CF bronchial epithelial models. Most efficient NGs will be validated on pre-industrial scale. Multidisciplinary expertise required for CRISPRGels will be complemented by highly experienced research teams Responsive Polymer Therapeutics Group (RPTG), Translational Organ Models Group (TOMG) and i+Med company.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze naturali scienze biologiche genetica mutazione
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) HORIZON-MSCA-2022-PF-01
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
48940 LEIOA
Spagna
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.