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CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
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Medicine Made to Measure.

Descripción del proyecto

Tratamientos personalizados con oligonucleótidos antisentido para enfermedades ultrarraras

El objetivo de la medicina moderna es personalizar los diagnósticos y tratamientos para cada paciente, sobre todo para quienes carecen de tratamientos disponibles debido a los paradigmas de desarrollo existentes. El equipo del proyecto MMM, financiado por las MSCA, tiene como objetivo desarrollar tratamientos personalizados con oligonucleótidos antisentido (ASO, por sus siglas en inglés) para pacientes con mutaciones de enfermedades ultrarraras, incorporando tratanóstica basada en ómica, validación preclínica de dianas, metodologías de ensayo innovadoras y un marco ético para terapias genéticas personalizadas de acuerdo con las directrices de la Agencia Europea de Medicamentos. Dado que este campo científico emergente necesita una nueva cohorte de especialistas con mente abierta, dominio de la tecnología y orientados a la aplicación, en el proyecto se ofrece a los doctorandos motivados la oportunidad de desarrollar y participar en capacitaciones en todos los módulos fundamentales esenciales para los tratamientos ASO a medida. Este empeño imparte formación a futuros expertos en el desarrollo de fármacos y procesos traslacionales.

Objetivo

Modern medicine seeks to personalize diagnosis and treatment to the needs of individual patients. This need is heightened in particular for those individual patients where no treatments are available – and where current standard treatment development paradigms exclude to generate such. The ultimate goal of Medicine made to Measure (MMM) is to go even beyond the latest genetic medicine approaches, implementing a novel paradigm of treatment development: the field of single patient tailored antisense oligonucleotide (ASO) treatments for patients with nano-rare disease mutations. Specifically, MMM will develop core modules of a novel “out-of-the-box”, but still EMA-advised treatment development path for these patients - from omics-based theranostics, via preclinical target validation to innovative trial methodology and a pioneering ethical framework for individualised genetic therapies. MMM provides a unique opportunity for doctoral candidates to be involved in building - and to receive training - in all core modules needed for tailored ASO treatment in Europe. This new scientific field requires a new generation of open-minded, technology-fluent and applications-oriented experts.
MMM will help educate future drug development and translational experts in adopting and disseminating such a cross-specialty approach. Our idea for this innovative training network is built on our personal experience and understanding of the importance of single patient tailored genetic treatments in the years to come. We propose a consortium of world-leading experts and partners that present with extended experience and relevant know-how in molecular biology, neurology, translational medicine, biochemistry, bioinformatics, philosophy, mathematics, regulatory science and engineering. Thus, MMM provides an exceptional platform to young, ambitious and talented researchers who like to engage in supporting the concept of single patient tailored treatments.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..

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Palabras clave

Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).

Programa(s)

Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.

Tema(s)

Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.

Régimen de financiación

Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.

HORIZON-TMA-MSCA-DN - HORIZON TMA MSCA Doctoral Networks

Ver todos los proyectos financiados en el marco de este régimen de financiación

Convocatoria de propuestas

Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.

(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-MSCA-2022-DN-01

Ver todos los proyectos financiados en el marco de esta convocatoria

Coordinador

EBERHARD KARLS UNIVERSITAET TUEBINGEN
Aportación neta de la UEn

Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.

€ 217 116,00
Dirección
GESCHWISTER-SCHOLL-PLATZ
72074 Tuebingen
Alemania

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Región
Baden-Württemberg Tübingen Tübingen, Landkreis
Tipo de actividad
Higher or Secondary Education Establishments
Enlaces
Coste total

Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.

Sin datos

Participantes (7)

Socios (14)

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