Projektbeschreibung
Maßgeschneiderte Antisense-Oligonukleotid-Behandlungen für äußerst seltene Krankheiten
Ziel der modernen Medizin ist es, Diagnosen und Behandlungen auf erkrankte Personen zuzuschneiden, insbesondere auf jene, für die aufgrund der bestehenden Entwicklungsparadigmen keine Therapien verfügbar sind. Ziel des über die Marie-Skłodowska-Curie-Maßnahmen finanzierten Projekts MMM ist es, personalisierte Antisense-Oligonukleotid-Behandlungen für erkrankte Personen mit äußerst seltenen Krankheitsmutationen zu entwickeln. Dabei werden Omik-basierte Theranostik, präklinische Zielvalidierung, innovative Versuchsmethoden und ein ethischer Rahmen für personalisierte Gentherapien in Übereinstimmung mit den Richtlinien der Europäischen Arzneimittel-Agentur einbezogen. Da dieses aufstrebende wissenschaftliche Gebiet eine neue Kohorte aufgeschlossener, technikbegeisterter und anwendungsorientierter Fachleute erfordert, bietet das Projekt engagierten Promovierenden die Möglichkeit, alle grundlegenden Module, die für maßgeschneiderte Antisense-Oligonukleotid-Behandlungen unerlässlich sind, aufzubauen und zu absolvieren. So werden künftige Sachverständige für Arzneimittelentwicklung und translationale Prozesse ausgebildet.
Ziel
Modern medicine seeks to personalize diagnosis and treatment to the needs of individual patients. This need is heightened in particular for those individual patients where no treatments are available – and where current standard treatment development paradigms exclude to generate such. The ultimate goal of Medicine made to Measure (MMM) is to go even beyond the latest genetic medicine approaches, implementing a novel paradigm of treatment development: the field of single patient tailored antisense oligonucleotide (ASO) treatments for patients with nano-rare disease mutations. Specifically, MMM will develop core modules of a novel “out-of-the-box”, but still EMA-advised treatment development path for these patients - from omics-based theranostics, via preclinical target validation to innovative trial methodology and a pioneering ethical framework for individualised genetic therapies. MMM provides a unique opportunity for doctoral candidates to be involved in building - and to receive training - in all core modules needed for tailored ASO treatment in Europe. This new scientific field requires a new generation of open-minded, technology-fluent and applications-oriented experts.
MMM will help educate future drug development and translational experts in adopting and disseminating such a cross-specialty approach. Our idea for this innovative training network is built on our personal experience and understanding of the importance of single patient tailored genetic treatments in the years to come. We propose a consortium of world-leading experts and partners that present with extended experience and relevant know-how in molecular biology, neurology, translational medicine, biochemistry, bioinformatics, philosophy, mathematics, regulatory science and engineering. Thus, MMM provides an exceptional platform to young, ambitious and talented researchers who like to engage in supporting the concept of single patient tailored treatments.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Schlüsselbegriffe
Programm/Programme
- HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA) Main Programme
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-MSCA-2022-DN-01
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigenFinanzierungsplan
HORIZON-TMA-MSCA-DN -Koordinator
72074 Tuebingen
Deutschland
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Beteiligte (7)
2333 ZA Leiden
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07546 Gera
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80539 MUNCHEN
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2100 Goedoello
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40127 Bologna
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751 05 Uppsala
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69120 Heidelberg
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Partner (14)
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02125 Boston
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66117 Saarbrucken
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75014 Paris
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72770 Reutlingen
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72076 Tubingen
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72072 Tübingen
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3531AH Utrecht
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CB2 1TN Cambridge
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