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Medicine Made to Measure.

Descrizione del progetto

Trattamenti su misura con oligonucleotidi antisenso per malattie ultra-rare

L’obiettivo della medicina moderna è quello di personalizzare diagnosi e trattamenti per i singoli pazienti, in particolare per quelli che non dispongono di terapie disponibili a causa dei paradigmi di sviluppo esistenti. Il progetto MMM, finanziato dalle azioni Marie Skłodowska-Curie, intende creare trattamenti personalizzati a base di oligonucleotidi antisenso (ASO) per i pazienti con mutazioni di malattie ultra-rare, incorporando teranostica basata sull’omica, validazione preclinica del bersaglio, metodologie di sperimentazione innovative e un quadro etico per le terapie genetiche personalizzate in conformità con le linee guida dell’Agenzia europea per i medicinali. Poiché questo settore scientifico emergente richiede una nuova schiera di specialisti di mentalità aperta, dotati di tecnologia e orientati all’applicazione, il progetto offre ai dottorandi l’opportunità di costruire e seguire una formazione su tutti i moduli fondamentali essenziali per trattamenti ASO su misura. Questo impegno fornisce una formazione ai futuri esperti nello sviluppo di farmaci e nei processi traslazionali.

Obiettivo

Modern medicine seeks to personalize diagnosis and treatment to the needs of individual patients. This need is heightened in particular for those individual patients where no treatments are available – and where current standard treatment development paradigms exclude to generate such. The ultimate goal of Medicine made to Measure (MMM) is to go even beyond the latest genetic medicine approaches, implementing a novel paradigm of treatment development: the field of single patient tailored antisense oligonucleotide (ASO) treatments for patients with nano-rare disease mutations. Specifically, MMM will develop core modules of a novel “out-of-the-box”, but still EMA-advised treatment development path for these patients - from omics-based theranostics, via preclinical target validation to innovative trial methodology and a pioneering ethical framework for individualised genetic therapies. MMM provides a unique opportunity for doctoral candidates to be involved in building - and to receive training - in all core modules needed for tailored ASO treatment in Europe. This new scientific field requires a new generation of open-minded, technology-fluent and applications-oriented experts.
MMM will help educate future drug development and translational experts in adopting and disseminating such a cross-specialty approach. Our idea for this innovative training network is built on our personal experience and understanding of the importance of single patient tailored genetic treatments in the years to come. We propose a consortium of world-leading experts and partners that present with extended experience and relevant know-how in molecular biology, neurology, translational medicine, biochemistry, bioinformatics, philosophy, mathematics, regulatory science and engineering. Thus, MMM provides an exceptional platform to young, ambitious and talented researchers who like to engage in supporting the concept of single patient tailored treatments.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.

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Parole chiave

Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).

Programma(i)

Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.

Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

HORIZON-TMA-MSCA-DN - HORIZON TMA MSCA Doctoral Networks

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

(si apre in una nuova finestra) HORIZON-MSCA-2022-DN-01

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bando

Coordinatore

EBERHARD KARLS UNIVERSITAET TUEBINGEN
Contributo netto dell'UE

Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.

€ 217 116,00
Indirizzo
GESCHWISTER-SCHOLL-PLATZ
72074 Tuebingen
Germania

Mostra sulla mappa

Regione
Baden-Württemberg Tübingen Tübingen, Landkreis
Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Collegamenti
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

Nessun dato

Partecipanti (7)

Partner (14)

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