Opis projektu
Zindywidualizowane terapie oligonukleotydami antysensowymi w leczeniu bardzo rzadkich chorób
Celem współczesnej medycyny jest dopasowanie diagnostyki i leczenia do indywidualnych cech pacjentów, a także zapewnienie pomocy tym, dla których nie ma dostępnych terapii. Finansowany przez działania MSCA projekt MMM zakłada stworzenie spersonalizowanych terapii oligonukleotydami antysensowymi (ASO) dla pacjentów z bardzo rzadkimi mutacjami chorobowymi, obejmujących teranostykę opartą na danych omicznych, przedkliniczną walidację celów, innowacyjne metodyki badań i ramy etyczne dotyczące spersonalizowanych terapii genetycznych zgodnie z wytycznymi Europejskiej Agencji Leków. Biorąc pod uwagę, że ta wschodząca dziedzina nauki wymaga nowej grupy otwartych na nowe nurty specjalistów, biegłych w technologii i zorientowanych na praktyczne zastosowania, projekt zapewnia kandydatom na doktorantów możliwość przygotowania i przejścia szkolenia we wszystkich podstawowych modułach niezbędnych do zindywidualizowanych terapii ASO. Projekt umożliwia wykształcenie przyszłych ekspertów w zakresie opracowywania leków i procesów translacyjnych.
Cel
Modern medicine seeks to personalize diagnosis and treatment to the needs of individual patients. This need is heightened in particular for those individual patients where no treatments are available – and where current standard treatment development paradigms exclude to generate such. The ultimate goal of Medicine made to Measure (MMM) is to go even beyond the latest genetic medicine approaches, implementing a novel paradigm of treatment development: the field of single patient tailored antisense oligonucleotide (ASO) treatments for patients with nano-rare disease mutations. Specifically, MMM will develop core modules of a novel “out-of-the-box”, but still EMA-advised treatment development path for these patients - from omics-based theranostics, via preclinical target validation to innovative trial methodology and a pioneering ethical framework for individualised genetic therapies. MMM provides a unique opportunity for doctoral candidates to be involved in building - and to receive training - in all core modules needed for tailored ASO treatment in Europe. This new scientific field requires a new generation of open-minded, technology-fluent and applications-oriented experts.
MMM will help educate future drug development and translational experts in adopting and disseminating such a cross-specialty approach. Our idea for this innovative training network is built on our personal experience and understanding of the importance of single patient tailored genetic treatments in the years to come. We propose a consortium of world-leading experts and partners that present with extended experience and relevant know-how in molecular biology, neurology, translational medicine, biochemistry, bioinformatics, philosophy, mathematics, regulatory science and engineering. Thus, MMM provides an exceptional platform to young, ambitious and talented researchers who like to engage in supporting the concept of single patient tailored treatments.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
- nauki przyrodniczenauki biologicznebiochemia
- nauki przyrodniczenauki biologicznegenetykamutacja
- medycyna i nauki o zdrowiumedycyna klinicznaneurologia
- nauki humanistycznefilozofia, etyka i religiafilozofia
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Słowa kluczowe
Program(-y)
- HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA) Main Programme
Zaproszenie do składania wniosków
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSystem finansowania
HORIZON-TMA-MSCA-DN - HORIZON TMA MSCA Doctoral NetworksKoordynator
72074 Tuebingen
Niemcy
Zobacz na mapie
Uczestnicy (7)
2333 ZA Leiden
Zobacz na mapie
07546 Gera
Zobacz na mapie
80539 MUNCHEN
Zobacz na mapie
2100 Goedoello
Zobacz na mapie
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.
40127 Bologna
Zobacz na mapie
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.
751 05 Uppsala
Zobacz na mapie
69120 Heidelberg
Zobacz na mapie
Partnerzy (14)
Organizacje partnerskie biorą udział w realizacji działania, jednak nie podpisują umowy o grant.
02125 Boston
Zobacz na mapie
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.
Organizacje partnerskie biorą udział w realizacji działania, jednak nie podpisują umowy o grant.
66117 Saarbrucken
Zobacz na mapie
Organizacje partnerskie biorą udział w realizacji działania, jednak nie podpisują umowy o grant.
151 85 Sodertaelje
Zobacz na mapie
Organizacje partnerskie biorą udział w realizacji działania, jednak nie podpisują umowy o grant.
75014 Paris
Zobacz na mapie
Organizacje partnerskie biorą udział w realizacji działania, jednak nie podpisują umowy o grant.
72770 Reutlingen
Zobacz na mapie
Organizacje partnerskie biorą udział w realizacji działania, jednak nie podpisują umowy o grant.
5231 DD 'S-Hertogenbosch
Zobacz na mapie
Organizacje partnerskie biorą udział w realizacji działania, jednak nie podpisują umowy o grant.
72076 Tubingen
Zobacz na mapie
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.
Organizacje partnerskie biorą udział w realizacji działania, jednak nie podpisują umowy o grant.
72072 Tübingen
Zobacz na mapie
Organizacje partnerskie biorą udział w realizacji działania, jednak nie podpisują umowy o grant.
98693 Ilmenau
Zobacz na mapie
Organizacje partnerskie biorą udział w realizacji działania, jednak nie podpisują umowy o grant.
40126 Bologna
Zobacz na mapie
Organizacje partnerskie biorą udział w realizacji działania, jednak nie podpisują umowy o grant.
2100 Godollo
Zobacz na mapie
Organizacje partnerskie biorą udział w realizacji działania, jednak nie podpisują umowy o grant.
45147 Essen
Zobacz na mapie
Organizacje partnerskie biorą udział w realizacji działania, jednak nie podpisują umowy o grant.
3531AH Utrecht
Zobacz na mapie
Organizacje partnerskie biorą udział w realizacji działania, jednak nie podpisują umowy o grant.
CB2 1TN Cambridge
Zobacz na mapie