Description du projet
Des traitements personnalisés des maladies très rares par oligonucléotides antisens
L’objectif de la médecine moderne consiste à personnaliser les diagnostics et les traitements, en particulier pour les patients qui ne peuvent bénéficier de thérapies en raison des paradigmes de développement existants. Le projet MMM financé par le MSCA entend concevoir des traitements personnalisés à base d’oligonucléotides antisens (ASO) pour les patients présentant des mutations de maladies très rare, en intégrant la théranostique basée sur l’omique, la validation préclinique des cibles, des méthodologies d’essai innovantes et un cadre éthique pour les thérapies génétiques personnalisées, conformément aux lignes directrices de l’Agence européenne des médicaments. Étant donné que ce domaine scientifique émergent nécessite une nouvelle cohorte de spécialistes ouverts d’esprit, qui maîtrisent la technologie et orientés vers les applications, le projet offre aux doctorants motivés l’opportunité de suivre une formation dans tous les modules fondamentaux essentiels aux traitements ASO sur mesure. Cette initiative permet de former les futurs experts en développement de médicaments et en processus translationnels.
Objectif
Modern medicine seeks to personalize diagnosis and treatment to the needs of individual patients. This need is heightened in particular for those individual patients where no treatments are available – and where current standard treatment development paradigms exclude to generate such. The ultimate goal of Medicine made to Measure (MMM) is to go even beyond the latest genetic medicine approaches, implementing a novel paradigm of treatment development: the field of single patient tailored antisense oligonucleotide (ASO) treatments for patients with nano-rare disease mutations. Specifically, MMM will develop core modules of a novel “out-of-the-box”, but still EMA-advised treatment development path for these patients - from omics-based theranostics, via preclinical target validation to innovative trial methodology and a pioneering ethical framework for individualised genetic therapies. MMM provides a unique opportunity for doctoral candidates to be involved in building - and to receive training - in all core modules needed for tailored ASO treatment in Europe. This new scientific field requires a new generation of open-minded, technology-fluent and applications-oriented experts.
MMM will help educate future drug development and translational experts in adopting and disseminating such a cross-specialty approach. Our idea for this innovative training network is built on our personal experience and understanding of the importance of single patient tailored genetic treatments in the years to come. We propose a consortium of world-leading experts and partners that present with extended experience and relevant know-how in molecular biology, neurology, translational medicine, biochemistry, bioinformatics, philosophy, mathematics, regulatory science and engineering. Thus, MMM provides an exceptional platform to young, ambitious and talented researchers who like to engage in supporting the concept of single patient tailored treatments.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Mots‑clés
Programme(s)
- HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA) Main Programme
Appel à propositions
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) HORIZON-MSCA-2022-DN-01
Voir d’autres projets de cet appelRégime de financement
HORIZON-TMA-MSCA-DN - HORIZON TMA MSCA Doctoral NetworksCoordinateur
72074 Tuebingen
Allemagne
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Participants (7)
2333 ZA Leiden
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07546 Gera
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80539 MUNCHEN
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2100 Goedoello
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40127 Bologna
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751 05 Uppsala
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69120 Heidelberg
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Partenaires (14)
Les organisations partenaires contribuent à la mise en œuvre de l’action, mais ne signent pas la convention de subvention.
02125 Boston
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66117 Saarbrucken
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151 85 Sodertaelje
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75014 Paris
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72770 Reutlingen
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5231 DD 'S-Hertogenbosch
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72076 Tubingen
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72072 Tübingen
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98693 Ilmenau
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40126 Bologna
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2100 Godollo
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45147 Essen
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3531AH Utrecht
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CB2 1TN Cambridge
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