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Re-envisioning risk biomarkers in acute myeloid leukemia (AML) at single-cell level

Descrizione del progetto

Migliorare la valutazione del rischio per la leucemia mieloide acuta

La nucleofosmina 1 (NPM1) è una proteina multifunzionale coinvolta nella biogenesi dei ribosomi, nel rimodellamento della cromatina e nella riparazione del DNA. Nella leucemia mieloide acuta (AML, acute myeloid leukaemia) le mutazioni di NPM1 sono comuni, tanto che si verificano in circa un terzo dei casi; esse determinano una rilocazione anomala di NPM1 nel citoplasma, contribuendo alla leucemogenesi. Sebbene l’AML con mutazioni di NPM1 sia spesso classificata come a rischio favorevole, i pazienti possono comunque andare incontro a ricadute, soprattutto quando tali mutazioni coincidono con altre alterazioni genetiche. Il progetto reMARK-AML, finanziato dal CER, si propone di comprendere i meccanismi mediati da NPM1 che portano alla recidiva di AML studiando il marcatore a livello di singole cellule e identificando marcatori prognostici e parametri di rischio. I ricercatori collaboreranno con vari partner industriali al fine di sviluppare test diagnostici, spianando la strada allo sviluppo di kit diagnostici commerciabili.

Obiettivo

Acute myeloid leukemia (AML) is one of the most aggressive, clinically and biologically heterogenenous, hematological alignancies. The different genetics classify disease entities, and define the prognostic risk category to which AML patients are assigned and the treatment choices.There is one entity, the AML with nucleophosmin (NPM1) gene mutations, that accounts for onethird of all adult AML (the most frequent) and where another gene mutation - the Fms-like tyrosine kinase 3 (FLT3)-internal tandem duplication (ITD) - acts as ‘tip of the balance’ for patients’ risk definition, drastically worsening the prognosis and hanging treatment in those 40% of patients where it is detected. This has been a main field of research of Prof. Maria Paola Martelli and her team since years and specifically of her ERC consolidator grant ContraNPM1AML. Here, she will exploit concepts stemming from her ERC funded studies on the key role of kinases in the NPM1-mutated AML development, response to therapy and initiating relapse, and focus on that 60% of patients regarded at favorable prognosis, who nevertheless in 40% of cases will relapse with extremely dismal outcome. Currently, successful strategies to identify novel frontline key markers to refine risk are not available. reMARK-AML takes the challenge and changes prognostic risk parameters, pointing at re-envisioning the marker at single-cell level. A first strategy has been designed and will be tested for the proof-of-concept in patients in a prospective non-interventional study. We have established contacts with industrial partners for the development of fit-for-purpose diagnostic assay prototypes to test then in the study. The success of reMARK-AML will open the next challenge of developing marketable diagnostic kits and defining a strong business plan in order to measure the impact of our idea and PoC in the real-world clinical setting.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.

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Programma(i)

Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.

Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

(si apre in una nuova finestra) ERC-2023-POC

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bando

Istituzione ospitante

UNIVERSITA DEGLI STUDI DI PERUGIA
Contributo netto dell'UE

Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.

€ 150 000,00
Indirizzo
PIAZZA DELL UNIVERSITA 1
06123 Perugia
Italia

Mostra sulla mappa

Regione
Centro (IT) Umbria Perugia
Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Collegamenti
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

Nessun dato

Beneficiari (1)

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