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Correction of SynGAP haplodeficiency-related defects in AMPA receptor dynamic nanoscale organization

Descrizione del progetto

Correggere la disregolazione dei recettori AMPA mediata da SynGAP

Senza sinapsi i miliardi di neuroni del cervello non sarebbero in grado di svolgere le loro funzioni cognitive, emotive, sensoriali e motorie. Queste strutture sono il bersaglio della neurotrasmissione, che spesso induce cambiamenti a breve o lungo termine nelle cellule presinaptiche e/o postsinaptiche. La proteina SynGAP, abbondante nelle cellule postsinaptiche delle sinapsi eccitatorie, agisce attraverso i recettori del glutammato di tipo AMPA (AMPAR); le mutazioni del gene SynGAP sono associate alla disabilità intellettiva e alla cosiddetta aploinsufficienza, caratterizzata da una disregolazione del traffico di AMPAR all’interno della cellula postsinaptica e della sua espressione. Con il sostegno del programma di azioni Marie Skłodowska-Curie, il progetto MindTheGAP si prefigge di studiare e stabilizzare l’organizzazione superficiale di SynGAP utilizzando strumenti molecolari innovativi e approcci farmacologici.

Obiettivo

Pathogenic SYNGAP gene mutations generally lead to haploinsufficiency and account for up to 1% of intellectual disability cases. SynGAP is one of the most abundant postsynaptic proteins that maintains a low basal activity in excitatory synapses. It acts through AMPA type glutamate receptors (AMPAR) that mediate most fast excitatory neurotransmission in the brain. In SynGAP haplodeficiency, AMPAR trafficking and surface expression are dysregulated, and synaptic plasticity is impaired.
In our project, we aim to 1) study how SynGAP regulates the surface nano-organization of AMPAR subunits, 2) validate a novel strategy to stabilize SynGAP in the postsynaptic region using innovative molecular tools, 3) exploit our strategy as well as pharmacological approaches to restore normal synaptic transmission and plasticity in SynGAP+/- neurons.
We will use recently developed and validated antibody fragments against each AMPAR subunit with 4-color dSTORM/U-PAINT microscopy to uncover their specific nanoscale co-organization. Furthermore, we will test novel synthetic nanobodies specific to calcium permeable receptors to provide the first direct microscopy evidence on their synaptic distribution, in relation to SynGAP haplodeficiency.
We will test a newly engineered family of proteins created in our group that aims to stabilize the complex of PSD95 and SynGAP to counter the loss of half the SynGAP protein in haplodeficient neurons, at different time windows as SynGAP affects neuronal maturation and synaptic development. We will also aim to reverse the upregulation of calcium permeable AMPARs observed in SynGAP haploinsufficiency by selectively blocking them with NASPM.
Together, our expected results will provide unprecedented insight to the regulation of excitatory synapses, as well as novel strategies to experimentally correct SynGAP haplodeficiency.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.

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Parole chiave

Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).

Programma(i)

Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.

Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

(si apre in una nuova finestra) HORIZON-MSCA-2023-PF-01

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bando

Coordinatore

CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE CNRS
Contributo netto dell'UE

Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.

€ 195 914,88
Indirizzo
RUE MICHEL ANGE 3
75794 PARIS
Francia

Mostra sulla mappa

Regione
Ile-de-France Ile-de-France Paris
Tipo di attività
Research Organisations
Collegamenti
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

Nessun dato

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