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CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
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Preclinical in vivo proof-of-concept for cyclic oligopeptide rescuers of pathogenic protein misfolding and aggregation associated with neurodegeneration

Descripción del proyecto

Concepto innovador para enfermedades neurodegenerativas

Se han desarrollado bacterias modificadas genéticamente como plataforma viva de descubrimiento de péptidos cíclicos cortos que rescatan el mal plegamiento y la agregación de proteínas patógenas. Dichos péptidos son prometedores para el tratamiento de enfermedades humanas como el Alzheimer y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), lo cual podría conducir al descubrimiento de nuevos fármacos. El equipo del proyecto PoC4ProMis, financiado por el Consejo Europeo de Investigación, pretende demostrar «in vivo» la prueba de concepto de posibles tratamientos de la ELA mediante el desarrollo de un método de administración de péptidos cíclicos al sistema nervioso central y el ensayo de estas moléculas en modelos murinos de ELA ya establecidos. Además, el equipo del proyecto buscará una mayor protección de las patentes de los péptidos con el objetivo de proponer nuevos fármacos prometedores y formulaciones de administración para enfermedades neurodegenerativas de gran valor medicinal y comercial.

Objetivo

Within the ERC Consolidator Grant ProMiDis, my team and I have developed genetically engineered bacteria that function as a stand-alone, living discovery platform for short, drug-like cyclic peptides rescuing the misfolding and aggregation of proteins associated with human diseases (protein misfolding diseases, PMDs). By applying this technology, we have discovered hundreds of new molecules-putative drugs against notorious PMDs, such as Alzheimer’s disease and amyotrophic lateral sclerosis (ALS). We have filed patent applications for aspects of this technology and for the first set of bioactive molecules. In PoC4ProMis, we will demonstrate in vivo proof-of-concept for the most promising molecules targeting the devastating neurodegenerative disease ALS. To achieve this, we will first develop an optimized method for efficient delivery of cyclic peptides to the central nervous system (CNS) by utilizing a novel specialized CNS delivery vehicle. Then, we will evaluate the effectiveness of our lead molecules to reverse disease phenotypes in well-established ALS mouse models. Finally, we will explore opportunities to strengthen further our IP portfolio by patent-protecting our SOD1-targeting cyclic peptides with additional claims relating to method-of-use and mode of delivery. PoC4ProMis will demonstrate in vivo PoC and will provide a general approach for efficient CNS delivery of cyclic peptide drugs targeting additional neurodegenerative diseases of high priority for drug development.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

Palabras clave

Programa(s)

Tema(s)

Régimen de financiación

HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants

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Convocatoria de propuestas

(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2023-POC

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Institución de acogida

RESQ BIOTECH IDIOTIKI KEFALAIOUCHIKI ETAIREIA
Aportación neta de la UEn
€ 150 000,00
Dirección
EPISTIMONIKO PARKO PATRON 0 RIOU/ACHAIAS
26 500 PATRA
Grecia
Pyme
Sí
Región
Κεντρική Ελλάδα Δυτική Ελλάδα Αχαΐα
Tipo de actividad
Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
Enlaces
Coste total
Sin datos

Beneficiarios (1)