Opis projektu
Innowacyjna koncepcja leczenia chorób neurodegeneracyjnych
Genetycznie zmodyfikowane bakterie stanowią żywą platformę pozwalającą na otrzymywanie krótkich cyklicznych peptydów, które zatrzymują nieprawidłowe procesy zwijania i agregacji białek. Peptydy te mogą znaleźć zastosowanie w leczeniu chorób ludzi, w tym choroby Alzheimera i stwardnienia zanikowego bocznego, a także posłużyć odkryciu nowych leków. Zespół finansowanego ze środków Europejskiej Rady ds. Badań Naukowych projektu PoC4ProMis ma na celu przedstawienie in vivo dowodu słuszności koncepcji zakładającej możliwość leczenia stwardnienia zanikowego bocznego w oparciu o metodę dostarczania cyklicznych peptydów do ośrodkowego układu nerwowego, a także badanie tych cząsteczek w mysich modelach choroby. Zespół będzie dążył do uzyskania ochrony patentowej peptydów w celu opracowania obiecujących nowych leków i preparatów zwalczających choroby neurodegeneracyjne, które poprawią jakość życia pacjentów oraz staną się sukcesem komercyjnym.
Cel
Within the ERC Consolidator Grant ProMiDis, my team and I have developed genetically engineered bacteria that function as a stand-alone, living discovery platform for short, drug-like cyclic peptides rescuing the misfolding and aggregation of proteins associated with human diseases (protein misfolding diseases, PMDs). By applying this technology, we have discovered hundreds of new molecules-putative drugs against notorious PMDs, such as Alzheimers disease and amyotrophic lateral sclerosis (ALS). We have filed patent applications for aspects of this technology and for the first set of bioactive molecules. In PoC4ProMis, we will demonstrate in vivo proof-of-concept for the most promising molecules targeting the devastating neurodegenerative disease ALS. To achieve this, we will first develop an optimized method for efficient delivery of cyclic peptides to the central nervous system (CNS) by utilizing a novel specialized CNS delivery vehicle. Then, we will evaluate the effectiveness of our lead molecules to reverse disease phenotypes in well-established ALS mouse models. Finally, we will explore opportunities to strengthen further our IP portfolio by patent-protecting our SOD1-targeting cyclic peptides with additional claims relating to method-of-use and mode of delivery. PoC4ProMis will demonstrate in vivo PoC and will provide a general approach for efficient CNS delivery of cyclic peptide drugs targeting additional neurodegenerative diseases of high priority for drug development.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
- nauki przyrodniczenauki biologiczneneurobiologia
- medycyna i nauki o zdrowiumedycyna klinicznaneurologiademencjachoroba Alzheimera
- nauki przyrodniczenauki biologicznemikrobiologiabakteriologia
- nauki przyrodniczenauki biologicznebiochemiabiocząsteczkibiałka
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Słowa kluczowe
Program(-y)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
System finansowania
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept GrantsInstytucja przyjmująca
265 00 PATRA
Grecja