Description du projet
Un concept innovant pour les maladies neurodégénératives
Des chercheurs ont créé des bactéries génétiquement modifiées qui serviront de plateforme vivante de recherche sur des peptides cycliques courts qui remédient au mauvais repliement et à l’agrégation des protéines pathogènes. Ces peptides sont prometteurs pour le traitement de maladies humaines telles que la maladie d’Alzheimer et la sclérose latérale amyotrophique (SLA), et pourraient contribuer à la découverte de nouveaux médicaments. Le projet PoC4ProMis, financé par le CER entend apporter la preuve de concept in vivo de traitements potentiels de la SLA en développant une méthode d’administration de peptides cycliques dans le système nerveux central et en testant ces molécules sur des modèles murins de SLA établis. Le projet poursuivra également la protection par brevets de ces peptides dans le but de proposer de nouveaux médicaments prometteurs et des protocoles d’administration pour les maladies neurodégénératives de haute valeur médicinale et commerciale.
Objectif
Within the ERC Consolidator Grant ProMiDis, my team and I have developed genetically engineered bacteria that function as a stand-alone, living discovery platform for short, drug-like cyclic peptides rescuing the misfolding and aggregation of proteins associated with human diseases (protein misfolding diseases, PMDs). By applying this technology, we have discovered hundreds of new molecules-putative drugs against notorious PMDs, such as Alzheimers disease and amyotrophic lateral sclerosis (ALS). We have filed patent applications for aspects of this technology and for the first set of bioactive molecules. In PoC4ProMis, we will demonstrate in vivo proof-of-concept for the most promising molecules targeting the devastating neurodegenerative disease ALS. To achieve this, we will first develop an optimized method for efficient delivery of cyclic peptides to the central nervous system (CNS) by utilizing a novel specialized CNS delivery vehicle. Then, we will evaluate the effectiveness of our lead molecules to reverse disease phenotypes in well-established ALS mouse models. Finally, we will explore opportunities to strengthen further our IP portfolio by patent-protecting our SOD1-targeting cyclic peptides with additional claims relating to method-of-use and mode of delivery. PoC4ProMis will demonstrate in vivo PoC and will provide a general approach for efficient CNS delivery of cyclic peptide drugs targeting additional neurodegenerative diseases of high priority for drug development.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN.
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Programme(s)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Régime de financement
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept GrantsInstitution d’accueil
265 00 PATRA
Grèce