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Preclinical in vivo proof-of-concept for cyclic oligopeptide rescuers of pathogenic protein misfolding and aggregation associated with neurodegeneration

Descrizione del progetto

Un concetto innovativo per le malattie neurodegenerative

I batteri geneticamente modificati sono stati sviluppati in qualità di piattaforma vivente per la scoperta di brevi peptidi ciclici in grado di fornire assistenza per malattie da aggregazione ed errato ripiegamento delle proteine. Questi peptidi sono promettenti per affrontare patologie umane come il morbo di Alzheimer e la sclerosi laterale amiotrofica, disponendo del potenziale per promuovere la scoperta di nuovi farmaci. Il progetto PoC4ProMis, finanziato dal CER, si prefigge di dimostrare la prova di concetto in vivo per potenziali trattamenti della sclerosi laterale amiotrofica sviluppando un metodo volto a veicolare peptidi ciclici nel sistema nervoso centrale e testando queste molecole in modelli murini consolidati di questa malattia. Inoltre, il progetto punterà ad ottenere un’ulteriore protezione brevettuale per i peptidi con l’obiettivo di proporre nuovi promettenti farmaci e formulazioni di somministrazione di alto valore medico e commerciale per contrastare le malattie neurodegenerative.

Obiettivo

Within the ERC Consolidator Grant ProMiDis, my team and I have developed genetically engineered bacteria that function as a stand-alone, living discovery platform for short, drug-like cyclic peptides rescuing the misfolding and aggregation of proteins associated with human diseases (protein misfolding diseases, PMDs). By applying this technology, we have discovered hundreds of new molecules-putative drugs against notorious PMDs, such as Alzheimer’s disease and amyotrophic lateral sclerosis (ALS). We have filed patent applications for aspects of this technology and for the first set of bioactive molecules. In PoC4ProMis, we will demonstrate in vivo proof-of-concept for the most promising molecules targeting the devastating neurodegenerative disease ALS. To achieve this, we will first develop an optimized method for efficient delivery of cyclic peptides to the central nervous system (CNS) by utilizing a novel specialized CNS delivery vehicle. Then, we will evaluate the effectiveness of our lead molecules to reverse disease phenotypes in well-established ALS mouse models. Finally, we will explore opportunities to strengthen further our IP portfolio by patent-protecting our SOD1-targeting cyclic peptides with additional claims relating to method-of-use and mode of delivery. PoC4ProMis will demonstrate in vivo PoC and will provide a general approach for efficient CNS delivery of cyclic peptide drugs targeting additional neurodegenerative diseases of high priority for drug development.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.

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Parole chiave

Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).

Programma(i)

Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.

Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

(si apre in una nuova finestra) ERC-2023-POC

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bando

Istituzione ospitante

RESQ BIOTECH IDIOTIKI KEFALAIOUCHIKI ETAIREIA
Contributo netto dell'UE

Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.

€ 150 000,00
Indirizzo
EPISTIMONIKO PARKO PATRON 0 RIOU/ACHAIAS
26 500 PATRA
Grecia

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PMI

L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione.

Regione
Κεντρική Ελλάδα Δυτική Ελλάδα Αχαΐα
Tipo di attività
Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
Collegamenti
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

Nessun dato

Beneficiari (1)

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