Descrizione del progetto
Un concetto innovativo per le malattie neurodegenerative
I batteri geneticamente modificati sono stati sviluppati in qualità di piattaforma vivente per la scoperta di brevi peptidi ciclici in grado di fornire assistenza per malattie da aggregazione ed errato ripiegamento delle proteine. Questi peptidi sono promettenti per affrontare patologie umane come il morbo di Alzheimer e la sclerosi laterale amiotrofica, disponendo del potenziale per promuovere la scoperta di nuovi farmaci. Il progetto PoC4ProMis, finanziato dal CER, si prefigge di dimostrare la prova di concetto in vivo per potenziali trattamenti della sclerosi laterale amiotrofica sviluppando un metodo volto a veicolare peptidi ciclici nel sistema nervoso centrale e testando queste molecole in modelli murini consolidati di questa malattia. Inoltre, il progetto punterà ad ottenere un’ulteriore protezione brevettuale per i peptidi con l’obiettivo di proporre nuovi promettenti farmaci e formulazioni di somministrazione di alto valore medico e commerciale per contrastare le malattie neurodegenerative.
Obiettivo
Within the ERC Consolidator Grant ProMiDis, my team and I have developed genetically engineered bacteria that function as a stand-alone, living discovery platform for short, drug-like cyclic peptides rescuing the misfolding and aggregation of proteins associated with human diseases (protein misfolding diseases, PMDs). By applying this technology, we have discovered hundreds of new molecules-putative drugs against notorious PMDs, such as Alzheimers disease and amyotrophic lateral sclerosis (ALS). We have filed patent applications for aspects of this technology and for the first set of bioactive molecules. In PoC4ProMis, we will demonstrate in vivo proof-of-concept for the most promising molecules targeting the devastating neurodegenerative disease ALS. To achieve this, we will first develop an optimized method for efficient delivery of cyclic peptides to the central nervous system (CNS) by utilizing a novel specialized CNS delivery vehicle. Then, we will evaluate the effectiveness of our lead molecules to reverse disease phenotypes in well-established ALS mouse models. Finally, we will explore opportunities to strengthen further our IP portfolio by patent-protecting our SOD1-targeting cyclic peptides with additional claims relating to method-of-use and mode of delivery. PoC4ProMis will demonstrate in vivo PoC and will provide a general approach for efficient CNS delivery of cyclic peptide drugs targeting additional neurodegenerative diseases of high priority for drug development.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP.
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Programma(i)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Argomento(i)
Meccanismo di finanziamento
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept GrantsIstituzione ospitante
265 00 PATRA
Grecia