Descripción del proyecto
Reactivar el equipo de limpieza del cerebro
En la lucha contra el Alzheimer y la rara y devastadora enfermedad de Nasu-Hakola, los científicos han identificado un culpable común: un fallo en el gen TREM2. Esta mutación «rompe» la microglía (las células del cerebro encargadas de la eliminación de residuos), dejándola incapaz de eliminar las placas tóxicas y la inflamación que provocan el deterioro cognitivo. El proyecto TREM2MEDS, financiado por el Consejo Europeo de Innovación, pretende explorar una solución radical. Se trata de diseñar células madre hematopoyéticas portadoras de un gen TREM2 funcional. Los investigadores están creando un «equipo interno de reparación» que puede migrar al sistema nervioso central. En los primeros ensayos, estas células desmantelaron la acumulación de beta amiloide y calmaron la inflamación cerebral. El proyecto pretende convertir esta desviación biológica en una terapia, ofreciendo una forma de reiniciar los propios sistemas de defensa del cerebro.
Objetivo
TREM2MEDS emerges from the ERC PoC 2022 project TREM2μENGINES (Grant agreement ID: 101069395), which validated the efficacy of a novel treatment for Alzheimer’s Disease (AD) and Nasu-Hakola Disease (NHD) in murine models. A relevant proportion of AD cases and all forms of NHD are caused by pathogenic mutations in the TREM2 gene, which lead to microglia dysfunction contributing to and/or causing the onset and manifestations of AD and NHD. TREM2MEDS approach involves the transplantation of hematopoietic stem/progenitor cells (HSPCs) engineered by lentiviral vectors (LVs) to express robust levels of the Triggering receptor expressed on myeloid cells 2 (TREM2) in their central nervous system (CNS) myeloid/microglial progeny. The engineered cells have shown the ability to reduce and prevent Aβ accumulation, mitigate neuroinflammation and restore physiological scavenging functions in the diseased CNS, benefiting AD and NHD in robust animal models. In TREM2MEDS, we will exploit these findings for transition of the approach from TRL 4 to TRL 5/6 by generating IMPD-enabling data and packages that will allow launching, at project completion, a first-in-human Phase I clinical trial of TREM2-HSPC gene therapy in AD & NHD patients carrying TREM2 hypofunctional variants. The restoration of TREM2 function in microglia, by intervening on key mechanisms contributing to neurodegeneration, has the potential to overcome the limited efficacy of current treatments for AD, which only exert symptomatic but not curative effects. Through this work we will thus bring to clinical testing an approach intended to become the benchmark in the treatment of AD and NHD, and possibly other dementias.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias biológicas neurobiología
- ciencias naturales ciencias biológicas genética mutación
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica trasplante
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-EIC-2023-TRANSITION-01
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
35122 Padova
Italia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.