Descrizione del progetto
Riavviare la squadra di pulizia del cervello
Nella lotta contro l’Alzheimer e la rara e devastante malattia di Nasu-Hakola, gli scienziati hanno identificato un colpevole comune: un’anomalia nel gene TREM2. Questa mutazione “rompe” di fatto le microglia (le cellule di smaltimento del cervello), rendendole incapaci di eliminare le placche tossiche e l’infiammazione che causano il declino cognitivo. Il progetto TREM2MEDS, finanziato dal CEI, si propone di esplorare una soluzione radicale, modificando le cellule staminali che formano il sangue affinché siano dotate di un gene TREM2 funzionale. L’équipe sta creando una “squadra di riparazione interna” che può migrare nel sistema nervoso centrale. Nelle prime sperimentazioni, queste cellule hanno smantellato l’accumulo di amiloide-beta e calmato l’infiammazione cerebrale. Il progetto si propone di trasformare questo bypass biologico in una terapia, offrendo un modo per riavviare i sistemi di difesa del cervello.
Obiettivo
TREM2MEDS emerges from the ERC PoC 2022 project TREM2μENGINES (Grant agreement ID: 101069395), which validated the efficacy of a novel treatment for Alzheimer’s Disease (AD) and Nasu-Hakola Disease (NHD) in murine models. A relevant proportion of AD cases and all forms of NHD are caused by pathogenic mutations in the TREM2 gene, which lead to microglia dysfunction contributing to and/or causing the onset and manifestations of AD and NHD. TREM2MEDS approach involves the transplantation of hematopoietic stem/progenitor cells (HSPCs) engineered by lentiviral vectors (LVs) to express robust levels of the Triggering receptor expressed on myeloid cells 2 (TREM2) in their central nervous system (CNS) myeloid/microglial progeny. The engineered cells have shown the ability to reduce and prevent Aβ accumulation, mitigate neuroinflammation and restore physiological scavenging functions in the diseased CNS, benefiting AD and NHD in robust animal models. In TREM2MEDS, we will exploit these findings for transition of the approach from TRL 4 to TRL 5/6 by generating IMPD-enabling data and packages that will allow launching, at project completion, a first-in-human Phase I clinical trial of TREM2-HSPC gene therapy in AD & NHD patients carrying TREM2 hypofunctional variants. The restoration of TREM2 function in microglia, by intervening on key mechanisms contributing to neurodegeneration, has the potential to overcome the limited efficacy of current treatments for AD, which only exert symptomatic but not curative effects. Through this work we will thus bring to clinical testing an approach intended to become the benchmark in the treatment of AD and NHD, and possibly other dementias.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze naturali scienze biologiche neurobiologia
- scienze naturali scienze biologiche genetica mutazione
- scienze mediche e della salute medicina clinica trapianto
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) HORIZON-EIC-2023-TRANSITION-01
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
35122 Padova
Italia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.