Projektbeschreibung
Neustart des Aufräumteams im Gehirn
Im Kampf gegen Alzheimer und die seltene, verheerende Nasu-Hakola-Krankheit haben Wissenschaftler einen gemeinsamen Verursacher identifiziert: eine Störung im TREM2-Gen. Diese Mutation zerstört die Mikroglia (die Abfallbeseitigungszellen des Gehirns), so dass sie nicht mehr in der Lage sind, die toxischen Ablagerungen und Entzündungen zu entsorgen, die zum kognitiven Verfall führen. Das EIC-finanzierte Projekt TREM2MEDS zielt darauf ab, eine radikale Lösung zu finden. Zu diesem Zweck werden blutbildende Stammzellen so verändert, dass sie ein funktionsfähiges TREM2-Gen tragen. Die Forschenden erschaffen dabei ein „internes Reparaturteam“, das in das zentrale Nervensystem einwandern kann. In ersten Versuchen bauten diese Zellen Amyloid-Beta-Ablagerungen ab und beruhigten Entzündungen im Gehirn. Das Projekt zielt darauf ab, diesen biologischen Umgehungsmechanismus in eine Therapie umzuwandeln, um eine Möglichkeit für den Neustart gehirneigener Abwehrsysteme zu bieten.
Ziel
TREM2MEDS emerges from the ERC PoC 2022 project TREM2μENGINES (Grant agreement ID: 101069395), which validated the efficacy of a novel treatment for Alzheimer’s Disease (AD) and Nasu-Hakola Disease (NHD) in murine models. A relevant proportion of AD cases and all forms of NHD are caused by pathogenic mutations in the TREM2 gene, which lead to microglia dysfunction contributing to and/or causing the onset and manifestations of AD and NHD. TREM2MEDS approach involves the transplantation of hematopoietic stem/progenitor cells (HSPCs) engineered by lentiviral vectors (LVs) to express robust levels of the Triggering receptor expressed on myeloid cells 2 (TREM2) in their central nervous system (CNS) myeloid/microglial progeny. The engineered cells have shown the ability to reduce and prevent Aβ accumulation, mitigate neuroinflammation and restore physiological scavenging functions in the diseased CNS, benefiting AD and NHD in robust animal models. In TREM2MEDS, we will exploit these findings for transition of the approach from TRL 4 to TRL 5/6 by generating IMPD-enabling data and packages that will allow launching, at project completion, a first-in-human Phase I clinical trial of TREM2-HSPC gene therapy in AD & NHD patients carrying TREM2 hypofunctional variants. The restoration of TREM2 function in microglia, by intervening on key mechanisms contributing to neurodegeneration, has the potential to overcome the limited efficacy of current treatments for AD, which only exert symptomatic but not curative effects. Through this work we will thus bring to clinical testing an approach intended to become the benchmark in the treatment of AD and NHD, and possibly other dementias.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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- Naturwissenschaften Biowissenschaften Neurobiologie
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik Mutation
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Klinische Medizin Transplantation
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-EIC-2023-TRANSITION-01
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
35122 Padova
Italien
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.