Projektbeschreibung
Echte Daten zur Bewertung der Behandlung entzündlicher Darmerkrankungen nutzen
Die Bewertung des Nutzen-Risiko-Verhältnisses von Behandlungen ist in der Medizin enorm wichtig, stellt jedoch eine Herausforderung dar, insbesondere bei entzündlichen Darmerkrankungen. Obwohl neue Therapien verfügbar sind, ist ihre optimale Position unklar, da es keinen direkten Vergleich gibt. Jüngste emulierte Studien haben die Wirksamkeit von echten Daten bei der Bewertung von Behandlungen entzündlicher Darmerkrankungen verdeutlicht. Ziel des ERC-finanzierten Projekts FORECAST ist es, Algorithmen zu validieren, die anhand landesweiter Gesundheitsdatenbanken Patientenmerkmale und -ergebnisse ermitteln. Es wird klinische Studien zum Vergleich neuartiger Therapien bei entzündlichen Darmerkrankungen nachahmen, die Ergebnisse mit den Patientenpräferenzen in ein klinisches Entscheidungshilfesystem integrieren und dieses System durch eine pragmatische randomisierte kontrollierte Studie bewerten. Im Rahmen des Projekts werden auch Methoden zur Überwachung von Arzneimitteln nach der Markteinführung entwickelt, die auf künftige Therapien entzündlicher Darmerkrankungen und andere chronische Erkrankungen anwendbar sind.
Ziel
Assessing the benefit-risk balance of treatment is crucial in medicine to select the most appropriate treatment for patients. This process faces major challenges, how to implement evidence in real time to guide treatment choice and how to summarize efficacy and safety outcomes to patients and clinicians, while incorporating patient preferences. Inflammatory bowel diseases (IBD) affect 3 million residents in Europe. New advanced therapies have been recently approved, but in the absence of head-to-head randomized controlled trials (RCT), data are lacking to position each drug in the therapeutic management. Multiple types of real-world data (RWD) sources are available to assess the effect of treatment, but each type has its proper strengths and limitations. Linking multiple RWD sources can overcome limitations and leverage the strengths of each data source. We recently emulated clinical trials supporting the use of RWD to assess treatment effectiveness and safety in IBD.
Based on the linkage of nationwide healthcare databases, electronic health records, and a prospective cohort of IBD patients, the aims of the current proposal are (i) to validate algorithms identifying IBD characteristics and outcomes in nationwide healthcare databases, (ii) to emulate head-to-head clinical trials comparing advanced therapies in IBD, (iii) to incorporate trials findings and patient preferences in a clinical decision support system for IBD patients and clinicians, whose impact will be assessed by a pragmatic RCT nested in nationwide healthcare databases.
This challenging project will involve multi-disciplinary aspects, from qualitative approach to artificial intelligence, to clarify the position of each treatment in IBD and disseminate findings to patients and clinicians. Besides scientific importance, it will have societal impact by setting the stage for a novel post-marketing drug surveillance framework applicable not only to future IBD treatments but also to other chronic diseases.
Schlüsselbegriffe
Programm/Programme
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Thema/Themen
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
(öffnet in neuem Fenster) ERC-2024-STG
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75006 Paris
Frankreich