Descripción del proyecto
Desarrollo oportuno de fármacos para enfermedades ultrarraras
El desarrollo y la aprobación oportunos de los fármacos son esenciales para abordar las enfermedades raras. El equipo del proyecto RealiseD, financiado con fondos europeos, pretende revolucionar los ensayos clínicos de las enfermedades raras y ultrarraras mediante un método colaborativo centrado en el paciente. En el proyecto se establecerán procedimientos sistemáticos para la derivación de pacientes, se certificarán centros clínicos y se subsanarán deficiencias en el desarrollo de los ensayos clínicos, con foco en cuatro enfermedades dentro de cuatro redes europeas de investigación. Una asociación público-privada, que incluya a representantes de los organismos reguladores y de evaluación de tecnologías sanitarias, creará conjuntamente soluciones operativas y metodológicas mediante acuerdos entre las diferentes partes interesadas. Al reducir las incertidumbres en el desarrollo de fármacos para enfermedades raras y ultrarraras, en el proyecto se aprovecha la colaboración internacional para afrontar retos que trascienden las fronteras geográficas.
Objetivo
RealiseD implements a collaborative and compRehensive mEthodological and operational Approach to cLinical trIalS in rarE Diseases
enabling timely drug development and approval centred on patients’ needs with high level of evidence reachable in a limited
environment. The core of RealiseD operational approaches includes the systematic procedures for patients’ referral, the certification of
clinical sites and filling the gaps for successful development of rare and ultra rare diseases[(U)RD]’ clinical trials using 4 (U)RD diseases
from 4 European Research Networks (ERNs). RealiseD methodological teams will optimise innovative statistical and quantitative
approaches for design and analysis of (U)RD-CTs developed in the past 10 years and refined in the last years to facilitate the regulatory
pathway for innovative drug development. RealiseD is implemented in a public private partnership consortium including regulators
and HTA bodies representatives to co-create operational and methodological approaches in an iterative procedure using a
multistakeholders’ agreement process. RealiseD will increase the incentives and motivation for the pharmaceutical industry by
reducing many uncertainties on the path of drug development in (U)RD that will follow widely accepted rules. To achieve these
innovative approaches, RealiseD will capitalise on an international multistakeholders effort as the problem in (U)RD drug
development cannot be solved in a restricted geographical area. With the development and deployment of playbooks arising from the
co-created developments, RealiseD will ascertain visibility and readiness of the innovations. The overall ambition of RealiseD is to
change the paradigm of CT design for U(RD) by enlarging the spectrum of methodological and operational approaches and to
establish a sustainable, innovative, and optimised CT paradigm for U(RD) medicinal product development programs, while
maximizing the acceptance by all stakeholders.
Palabras clave
Programa(s)
- HORIZON.2.1 - Health Main Programme
- HORIZON.2.1.7 - Innovative Health Initiative
Convocatoria de propuestas
(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-JU-IHI-2023-04-two-stage
Consulte otros proyectos de esta convocatoriaRégimen de financiación
HORIZON-JU-RIA -Coordinador
1020 Wien
Austria
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Participantes (38)
3500 Hasselt
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1081 HZ Amsterdam
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Entidad jurídica distinta de un subcontratista que está afiliada o vinculada jurídicamente con un participante. Dicha entidad lleva a cabo su trabajo en las condiciones establecidas en el acuerdo de subvención, proporciona bienes o presta servicios para la acción, pero no firma dicho acuerdo. El tercero acata las normas aplicables a su participante en virtud del acuerdo de subvención en lo que respecta a la subvencionalidad de los costes y el control de los gastos.
0313 Oslo
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08007 Barcelona
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Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.
75012 Paris
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75014 Paris
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75654 Paris
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69120 Heidelberg
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67091 Strasbourg Cedex
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40136 Bologna
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33100 Udine
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08035 Barcelona
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1090 Wien
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6525 GA Nijmegen
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1083 HN Amsterdam
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Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.
08950 Esplugues De Llobregat
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Entidad jurídica distinta de un subcontratista que está afiliada o vinculada jurídicamente con un participante. Dicha entidad lleva a cabo su trabajo en las condiciones establecidas en el acuerdo de subvención, proporciona bienes o presta servicios para la acción, pero no firma dicho acuerdo. El tercero acata las normas aplicables a su participante en virtud del acuerdo de subvención en lo que respecta a la subvencionalidad de los costes y el control de los gastos.
08950 Esplugues De Llobregat
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20090 Pieve Emanuele
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9000 Gent
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39106 Magdeburg
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3511 HG UTRECHT
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44801 Bochum
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37075 Goettingen
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5020 Salzburg
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1341 OTTIGNIES-LOUVAIN-LA-NEUVE
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Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.
10587 Berlin
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1083 HS Amsterdam
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CB2 0AA Cambridge
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94250 Gentilly
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91190 GIF-SUR-YVETTE
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2340 Beerse
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55218 Ingelheim
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1070 Bruxelles / Brussel
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4056 Basel
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51373 Leverkusen
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91940 LES ULIS
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4070 Basel
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2880 Bagsvaerd
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Socios (13)
Las organizaciones asociadas contribuyen a la aplicación de la acción, pero no firman el acuerdo de subvención.
02210 Boston
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Las organizaciones asociadas contribuyen a la aplicación de la acción, pero no firman el acuerdo de subvención.
65929 Frankfurt Am Main
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Las organizaciones asociadas contribuyen a la aplicación de la acción, pero no firman el acuerdo de subvención.
1831 Diegem
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Las organizaciones asociadas contribuyen a la aplicación de la acción, pero no firman el acuerdo de subvención.
94250 Gentilly
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Las organizaciones asociadas contribuyen a la aplicación de la acción, pero no firman el acuerdo de subvención.
0214 Cambridge, Massachusetts
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Las organizaciones asociadas contribuyen a la aplicación de la acción, pero no firman el acuerdo de subvención.
20158 Milano
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Las organizaciones asociadas contribuyen a la aplicación de la acción, pero no firman el acuerdo de subvención.
02142 Cambridge
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Las organizaciones asociadas contribuyen a la aplicación de la acción, pero no firman el acuerdo de subvención.
08019 Barcelona
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Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.
Las organizaciones asociadas contribuyen a la aplicación de la acción, pero no firman el acuerdo de subvención.
1640 Martinez
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Las organizaciones asociadas contribuyen a la aplicación de la acción, pero no firman el acuerdo de subvención.
02210-2453 BOSTON
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Las organizaciones asociadas contribuyen a la aplicación de la acción, pero no firman el acuerdo de subvención.
NJ 08869 Raritan
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Las organizaciones asociadas contribuyen a la aplicación de la acción, pero no firman el acuerdo de subvención.
55218 Ingelheim
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Las organizaciones asociadas contribuyen a la aplicación de la acción, pero no firman el acuerdo de subvención.
RG14 1JA Newbury
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