Skip to main content
Ir a la página de inicio de la Comisión Europea (se abrirá en una nueva ventana)
español español
CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
CORDIS

Comprehensive methodological and operational approach to clinical trials in rare and ultra-rare diseases

Descripción del proyecto

Desarrollo oportuno de fármacos para enfermedades ultrarraras

El desarrollo y la aprobación oportunos de los fármacos son esenciales para abordar las enfermedades raras. El equipo del proyecto RealiseD, financiado con fondos europeos, pretende revolucionar los ensayos clínicos de las enfermedades raras y ultrarraras mediante un método colaborativo centrado en el paciente. En el proyecto se establecerán procedimientos sistemáticos para la derivación de pacientes, se certificarán centros clínicos y se subsanarán deficiencias en el desarrollo de los ensayos clínicos, con foco en cuatro enfermedades dentro de cuatro redes europeas de investigación. Una asociación público-privada, que incluya a representantes de los organismos reguladores y de evaluación de tecnologías sanitarias, creará conjuntamente soluciones operativas y metodológicas mediante acuerdos entre las diferentes partes interesadas. Al reducir las incertidumbres en el desarrollo de fármacos para enfermedades raras y ultrarraras, en el proyecto se aprovecha la colaboración internacional para afrontar retos que trascienden las fronteras geográficas.

Objetivo

RealiseD implements a collaborative and compRehensive mEthodological and operational Approach to cLinical trIalS in rarE Diseases
enabling timely drug development and approval centred on patients’ needs with high level of evidence reachable in a limited
environment. The core of RealiseD operational approaches includes the systematic procedures for patients’ referral, the certification of
clinical sites and filling the gaps for successful development of rare and ultra rare diseases[(U)RD]’ clinical trials using 4 (U)RD diseases
from 4 European Research Networks (ERNs). RealiseD methodological teams will optimise innovative statistical and quantitative
approaches for design and analysis of (U)RD-CTs developed in the past 10 years and refined in the last years to facilitate the regulatory
pathway for innovative drug development. RealiseD is implemented in a public private partnership consortium including regulators
and HTA bodies representatives to co-create operational and methodological approaches in an iterative procedure using a
multistakeholders’ agreement process. RealiseD will increase the incentives and motivation for the pharmaceutical industry by
reducing many uncertainties on the path of drug development in (U)RD that will follow widely accepted rules. To achieve these
innovative approaches, RealiseD will capitalise on an international multistakeholders effort as the problem in (U)RD drug
development cannot be solved in a restricted geographical area. With the development and deployment of playbooks arising from the
co-created developments, RealiseD will ascertain visibility and readiness of the innovations. The overall ambition of RealiseD is to
change the paradigm of CT design for U(RD) by enlarging the spectrum of methodological and operational approaches and to
establish a sustainable, innovative, and optimised CT paradigm for U(RD) medicinal product development programs, while
maximizing the acceptance by all stakeholders.

Régimen de financiación

HORIZON-JU-RIA -

Coordinador

SIGMUND FREUD PRIVATUNIVERSITAT WIEN GMBH
Aportación neta de la UEn
€ 699 291,25
Coste total
€ 1 086 791,25

Participantes (38)

Socios (13)