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CORDIS - Résultats de la recherche de l’UE
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Comprehensive methodological and operational approach to clinical trials in rare and ultra-rare diseases

Description du projet

Développement opportun de médicaments pour les maladies très rares

Le développement et l’approbation de médicaments en temps opportun sont essentielles pour lutter contre les maladies rares. Le projet RealiseD, financé par l’UE, entend révolutionner les essais cliniques pour les maladies rares et très rares grâce à une approche collaborative centrée sur le patient. Le projet établira des procédures systématiques pour l’orientation des patients, certifiera les sites cliniques et comblera les lacunes du développement des essais cliniques, en concentrant ses recherches sur quatre maladies au sein de quatre réseaux de recherche européens. Un partenariat public-privé, comprenant des représentants des organismes de réglementation et d’évaluation des technologies de la santé, créera conjointement des solutions opérationnelles et méthodologiques par le biais d’accords multipartites. En réduisant les incertitudes liées au développement de médicaments pour les maladies rares et très rares, le projet exploite la collaboration internationale pour relever des défis qui dépassent les frontières géographiques.

Objectif

RealiseD implements a collaborative and compRehensive mEthodological and operational Approach to cLinical trIalS in rarE Diseases
enabling timely drug development and approval centred on patients’ needs with high level of evidence reachable in a limited
environment. The core of RealiseD operational approaches includes the systematic procedures for patients’ referral, the certification of
clinical sites and filling the gaps for successful development of rare and ultra rare diseases[(U)RD]’ clinical trials using 4 (U)RD diseases
from 4 European Research Networks (ERNs). RealiseD methodological teams will optimise innovative statistical and quantitative
approaches for design and analysis of (U)RD-CTs developed in the past 10 years and refined in the last years to facilitate the regulatory
pathway for innovative drug development. RealiseD is implemented in a public private partnership consortium including regulators
and HTA bodies representatives to co-create operational and methodological approaches in an iterative procedure using a
multistakeholders’ agreement process. RealiseD will increase the incentives and motivation for the pharmaceutical industry by
reducing many uncertainties on the path of drug development in (U)RD that will follow widely accepted rules. To achieve these
innovative approaches, RealiseD will capitalise on an international multistakeholders effort as the problem in (U)RD drug
development cannot be solved in a restricted geographical area. With the development and deployment of playbooks arising from the
co-created developments, RealiseD will ascertain visibility and readiness of the innovations. The overall ambition of RealiseD is to
change the paradigm of CT design for U(RD) by enlarging the spectrum of methodological and operational approaches and to
establish a sustainable, innovative, and optimised CT paradigm for U(RD) medicinal product development programs, while
maximizing the acceptance by all stakeholders.

Mots‑clés

Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).

Programme(s)

Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.

Thème(s)

Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.

Régime de financement

Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.

HORIZON-JU-RIA - HORIZON JU Research and Innovation Actions

Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme de financement

Appel à propositions

Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.

(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) HORIZON-JU-IHI-2023-04-two-stage

Voir tous les projets financés au titre de cet appel

Coordinateur

SIGMUND FREUD PRIVATUNIVERSITAT WIEN GMBH
Contribution nette de l'UE

La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.

€ 699 291,25
Coût total

Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.

€ 1 086 791,25

Participants (38)

Partenaires (13)

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