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Comprehensive methodological and operational approach to clinical trials in rare and ultra-rare diseases

Projektbeschreibung

DE EN ES FR IT PL

Rechtzeitige Entwicklung von Arzneimitteln gegen äußerst seltene Krankheiten

Zur Behandlung seltener Krankheiten ist die rechtzeitige Entwicklung und Zulassung von Arzneimitteln unerlässlich. Das Team des EU-finanzierten Projekts RealiseD wird die klinischen Studien für seltene und äußerst seltene Krankheiten mithilfe eines kooperativen, patientenzentrierten Ansatzes revolutionieren. Das Projektteam wird systematische Verfahren für Patientenzuweisungen einführen, klinische Einrichtungen zertifizieren und Lücken in der Entwicklung klinischer Studien schließen, wobei der Schwerpunkt auf vier Krankheiten innerhalb von vier europäischen Forschungsnetzen liegt. Eine öffentlich-private Partnerschaft, zu der auch Personal aus Regulierungsbehörden und aus dem Bereich der Gesundheitstechnologiebewertung gehört, wird im Rahmen von Vereinbarungen mit mehreren Interessengruppen in Form von Ko-Kreation operative und methodische Lösungen erarbeiten. Im Zuge des Projekts wird durch die Verringerung der Unsicherheiten bei der Entwicklung von Arzneimitteln gegen seltene und äußerst seltene Krankheiten die internationale Zusammenarbeit genutzt, um geografische Grenzen überschreitende Herausforderungen zu meistern.

Ziel

RealiseD implements a collaborative and compRehensive mEthodological and operational Approach to cLinical trIalS in rarE Diseases
enabling timely drug development and approval centred on patients’ needs with high level of evidence reachable in a limited
environment. The core of RealiseD operational approaches includes the systematic procedures for patients’ referral, the certification of
clinical sites and filling the gaps for successful development of rare and ultra rare diseases[(U)RD]’ clinical trials using 4 (U)RD diseases
from 4 European Research Networks (ERNs). RealiseD methodological teams will optimise innovative statistical and quantitative
approaches for design and analysis of (U)RD-CTs developed in the past 10 years and refined in the last years to facilitate the regulatory
pathway for innovative drug development. RealiseD is implemented in a public private partnership consortium including regulators
and HTA bodies representatives to co-create operational and methodological approaches in an iterative procedure using a
multistakeholders’ agreement process. RealiseD will increase the incentives and motivation for the pharmaceutical industry by
reducing many uncertainties on the path of drug development in (U)RD that will follow widely accepted rules. To achieve these
innovative approaches, RealiseD will capitalise on an international multistakeholders effort as the problem in (U)RD drug
development cannot be solved in a restricted geographical area. With the development and deployment of playbooks arising from the
co-created developments, RealiseD will ascertain visibility and readiness of the innovations. The overall ambition of RealiseD is to
change the paradigm of CT design for U(RD) by enlarging the spectrum of methodological and operational approaches and to
establish a sustainable, innovative, and optimised CT paradigm for U(RD) medicinal product development programs, while
maximizing the acceptance by all stakeholders.

Schlüsselbegriffe

Programm/Programme

Thema/Themen

Aufforderung zur Vorschlagseinreichung

(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-JU-IHI-2023-04-two-stage

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Finanzierungsplan

HORIZON-JU-RIA - HORIZON JU Research and Innovation Actions

Koordinator

SIGMUND FREUD PRIVATUNIVERSITAT WIEN GMBH
Netto-EU-Beitrag
€ 699 291,25
Adresse
FREUDPLATZ 1
1020 Wien
Österreich

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Region
Ostösterreich Wien Wien
Aktivitätstyp
Higher or Secondary Education Establishments
Links
Gesamtkosten
€ 1 086 791,25

Beteiligte (38)

Partner (13)

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Letzte Aktualisierung: 28 April 2025

Mein Booklet

Permalink: https://cordis.europa.eu/project/id/101165912/de

European Union, 2025