Descrizione del progetto
Fornire alle cliniche un nuovo farmaco per la leucemia
Gli agenti ipometilanti sono utilizzati nel trattamento della leucemia, e in particolare della leucemia mieloide acuta e della sindrome mielodisplastica, allo scopo di invertire i modelli di metilazione anomala del DNA che contribuiscono alla progressione patologica; nonostante la loro utilità clinica, tuttavia, sono spesso afflitti da problemi di instabilità e da un’efficacia limitata, soprattutto nei pazienti anziani o in quelli clinicamente fragili, il che mette in evidenza la necessità di disporre di opzioni terapeutiche più stabili ed efficaci. Il progetto leuCAB, finanziato dal CER, sosterrà lo sviluppo preclinico del carbacitabin (CAB), un nuovo composto che offre migliori esiti clinici e una tossicità ridotta. Lo studio svolto nell’ambito del progetto si occuperà dell’ottimizzazione della struttura, della sicurezza e dell’efficacia del CAB, incrementandone la portata della produzione ai fini delle sperimentazioni cliniche.
Obiettivo
The current treatment landscape for leukemia, particularly concerning AML (acute myeloid leukemia) and MDS (myelodysplastic syndrome), is constrained by the instability of hypomethylating agents which are regularly used in elderly, medically non-fit patients (high-risk). This instability restricts their spectrum of application, leaving a significant gap in effective treatment options. Despite research into alternative therapeutic approaches the need for a mild treatment option with high success rates in this patient population remains unmet.
Carbacitabin (CAB) emerges as a promising solution to these challenges. This novel epigenetically active compound exhibits enhanced stability against hydrolytic cleavage and enzymatic metabolization. In AML PDX mouse models, CAB demonstrates significantly improved efficacy and vastly reduced toxicity, making it an optimal candidate for leukemia treatment, particularly for those high-risk patients.
Funding from the ERC PoC aims to support essential preclinical steps towards fully realizing the potential of CAB. Those include, further optimization of the lead structure of CAB to enhance targeting and thorough preclinical studies to evaluate the safety and efficacy of CAB. Additionally, scaling up the synthesis of CAB is crucial to meet the demand for large-scale production required for preclinical and subsequent clinical trials. Furthermore, efforts to solidify intellectual property (IP) protection and conduct an in-depth freedom-to-operate (FTO) analysis are necessary to safeguard CAB's market position. Establishing a spin-off company dedicated to the clinical studies of CAB will require engagement with essential stakeholders, including potential investors, pharmaceutical partners, legal advisors, and regulatory consultants during leuCAB. This comprehensive approach will ensure the effective translation of CAB from bench to bedside, bringing new hope to patients, especially those battling AML and MDS.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2024-POC
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
80539 MUNCHEN
Germania
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.