Projektbeschreibung
Klinischer Einsatz eines neuen Mittels gegen Leukämie
Mittel zur Hypomethylierung werden zur Behandlung von Leukämie, insbesondere akuter myeloischer Leukämie (AML) und dem myelodysplastischen Syndrom (MDS), eingesetzt, um die abweichende DNS-Methylierung umzukehren, die zum Fortschreiten der Krankheit beiträgt. Trotz des klinischen Nutzens sind diese Mittel oft instabil und begrenzt wirksam, besonders bei älteren oder geschwächten Personen. Daher sind stabilere und wirksamere Behandlungsmöglichkeiten erforderlich. Über das ERC-finanzierte Projekt leuCAB wird die vorklinische Entwicklung von Carbacitabin (CAB) unterstützt, einer neuen Verbindung, die bessere Ergebnisse und geringere Toxizität aufweist. Im Rahmen der Studie wird die Struktur, Sicherheit und Wirksamkeit von CAB optimiert und die Produktion für klinische Versuche ausgebaut.
Ziel
The current treatment landscape for leukemia, particularly concerning AML (acute myeloid leukemia) and MDS (myelodysplastic syndrome), is constrained by the instability of hypomethylating agents which are regularly used in elderly, medically non-fit patients (high-risk). This instability restricts their spectrum of application, leaving a significant gap in effective treatment options. Despite research into alternative therapeutic approaches the need for a mild treatment option with high success rates in this patient population remains unmet.
Carbacitabin (CAB) emerges as a promising solution to these challenges. This novel epigenetically active compound exhibits enhanced stability against hydrolytic cleavage and enzymatic metabolization. In AML PDX mouse models, CAB demonstrates significantly improved efficacy and vastly reduced toxicity, making it an optimal candidate for leukemia treatment, particularly for those high-risk patients.
Funding from the ERC PoC aims to support essential preclinical steps towards fully realizing the potential of CAB. Those include, further optimization of the lead structure of CAB to enhance targeting and thorough preclinical studies to evaluate the safety and efficacy of CAB. Additionally, scaling up the synthesis of CAB is crucial to meet the demand for large-scale production required for preclinical and subsequent clinical trials. Furthermore, efforts to solidify intellectual property (IP) protection and conduct an in-depth freedom-to-operate (FTO) analysis are necessary to safeguard CAB's market position. Establishing a spin-off company dedicated to the clinical studies of CAB will require engagement with essential stakeholders, including potential investors, pharmaceutical partners, legal advisors, and regulatory consultants during leuCAB. This comprehensive approach will ensure the effective translation of CAB from bench to bedside, bringing new hope to patients, especially those battling AML and MDS.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht.
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Programm/Programme
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Thema/Themen
Finanzierungsplan
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept GrantsGastgebende Einrichtung
80539 MUNCHEN
Deutschland