Descripción del proyecto
Plataforma de escritura genética para el tratamiento de enfermedades genéticas
La terapia génica podría posibilitar tratar más de diez mil enfermedades genéticas, u otras afecciones como el cáncer, mediante la reparación de defectos genéticos perjudiciales o la ingeniería de células inmunitarias. Sin embargo, muchas enfermedades genéticas siguen siendo intratables debido a las limitaciones de las tecnologías de edición genética actuales que, a menudo, carecen de eficacia, precisión y seguridad. En el proyecto FiCAT, financiado por el Consejo Europeo de Innovación, se pretende superar estas limitaciones desarrollando una tecnología avanzada de escritura genética que combina nucleasas guiadas por ARN con transposasas programables. Esta plataforma posibilitará la inserción segura y precisa de grandes segmentos de ADN en el genoma, con una elevada eficiencia de integración y un rendimiento validado en múltiples modelos. La plataforma FiCAT podría revolucionar el tratamiento de enfermedades genéticas y neoplasias malignas, ofreciendo nuevas esperanzas a pacientes con necesidades médicas no cubiertas.
Objetivo
Gene therapy offers a promising opportunity for treating the more than 10,000 human genetic diseases, as well as other disorders, such as cancer, by editing disease-causing genetic defects or engineering immune cells to target cancer cells. However, most genetic disorders remain untreatable, as gene therapy still holds an untapped potential due to significant limitations of current editing technologies, that are not efficient, precise and safe enough and thus, present limitations in scope and applicability.
Integra Therapeutics, a spin-off of the Pompeu Fabra University (UPF) has developed an advanced genome writing platform that overcomes the limitations of current gene editing technologies. Our proprietary gene writing technology platform- FiCAT combines the precision of RNA-guided nucleases with the effectiveness of programmable transposases to insert large pieces of DNA in a safe, precise and stable way. FiCAT has the capacity to integrate virtually any gene into the genome with unprecedented efficiency, precision and safety. FICAT has already been validated in several ex vivo and in vivo models. With FiCAT, we will unlock the potential of gene writing to cure genetic diseases and bring life-changing therapies to patients suffering from high unmet need genetic and neoplastic diseases.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias biológicas genética ADN
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica ingeniería genética
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica oncología
- ciencias naturales ciencias biológicas genética genoma
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-EIC-ACC - HORIZON EIC Accelerator
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-EIC-2024-ACCELERATOR-02
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
08003 Barcelona
España
Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.