Projektbeschreibung
Plattform zur Genprogrammierung für die Behandlung genetischer Krankheiten
Mit der Gentherapie können über 10 000 genetisch bedingte Krankheiten und Leiden wie Krebs behandelt werden, indem schädliche Gendefekte repariert oder Immunzellen manipuliert werden. Viele genetische Störungen sind allerdings aufgrund der Grenzen der derzeitigen Technologien, denen es oft an Effizienz, Präzision und Sicherheit mangelt, nicht behandelbar. Im Rahmen des EIC-finanzierten Projekt FiCAT wird versucht, diese Hindernisse zu überwinden, indem es eine fortgeschrittene Technologie zur Genprogrammierung entwickelt, die RNA-gesteuerte Nukleasen mit programmierbaren Transposasen kombiniert. Diese Plattform erlaubt die sichere und präzise Einfügung großer DNA-Abschnitte in das Genom, wobei sie eine hohe Integrationseffizienz und validierte Leistung in verschiedenen Modellen erreicht. Die FiCAT-Plattform birgt das Potenzial, die Behandlung von genetischen und neoplastischen Krankheiten zu verändern und Personen mit ungedecktem medizinischem Bedarf neue Hoffnung zu geben.
Ziel
Gene therapy offers a promising opportunity for treating the more than 10,000 human genetic diseases, as well as other disorders, such as cancer, by editing disease-causing genetic defects or engineering immune cells to target cancer cells. However, most genetic disorders remain untreatable, as gene therapy still holds an untapped potential due to significant limitations of current editing technologies, that are not efficient, precise and safe enough and thus, present limitations in scope and applicability.
Integra Therapeutics, a spin-off of the Pompeu Fabra University (UPF) has developed an advanced genome writing platform that overcomes the limitations of current gene editing technologies. Our proprietary gene writing technology platform- FiCAT combines the precision of RNA-guided nucleases with the effectiveness of programmable transposases to insert large pieces of DNA in a safe, precise and stable way. FiCAT has the capacity to integrate virtually any gene into the genome with unprecedented efficiency, precision and safety. FICAT has already been validated in several ex vivo and in vivo models. With FiCAT, we will unlock the potential of gene writing to cure genetic diseases and bring life-changing therapies to patients suffering from high unmet need genetic and neoplastic diseases.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
- NaturwissenschaftenBiowissenschaftenGenetikDNS
- Medizin- und GesundheitswissenschaftenMedizinische BiotechnologieGentechnologie
- Medizin- und GesundheitswissenschaftenKlinische MedizinOnkologie
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Schlüsselbegriffe
Programm/Programme
- HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC) Main Programme
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-EIC-2024-ACCELERATOR-02
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigenFinanzierungsplan
HORIZON-EIC-ACC - HORIZON EIC AcceleratorKoordinator
08003 Barcelona
Spanien
Die Organisation definierte sich zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Finanzhilfevereinbarung selbst als KMU (Kleine und mittlere Unternehmen).